디앤디파마텍 자회사 세랄리 ' TLY012'…美 FDA 전신경화증 희귀의약품으로 지정

2019년 만성췌장염에 이어 두 번째 지정…2020년내 글로벌 임상 1상 시작 계획

디앤디파마텍의 미국 자회사 세랄리 파이브로시스(세랄리)는 자사의 주요 개발품목인 TLY012가 미국 FDA로부터 전신경화증에 대해 희귀의약품 지정을 받았다고 29일 밝혔다.

TLY012는 이미 2019년 9월 FDA로부터 만성췌장염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있으며, 이번 지정은 전신경화증 치료를 위한 두 번째 지정이다.

세랄리는 2020년 하반기 중으로 전신경화증을 적응증으로 하는 TLY012 글로벌 임상1상 시험을 시작할 예정이다. FDA 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병 치료제의 빠른 임상개발 및 허가를 지원하는 제도로써, 미국 내 환자수 20만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제에 한해 선택적으로 지정된다.

전신경화증은 만성 자가면역 질환의 하나로 피부, 관절, 각종 장기의 퇴행 및 경화 또는 혈관 이상 등의 증상이 특징이다. 현재까지 전신경화증의 진행을 늦추거나 조절할 수 있는 유의미한 치료제는 없는 실정이다.

TLY012는 향상된 효력과 안정성 그리고 혈액내 긴 반감기를 가능케하는 페길레이션 (PEGylation) 기술이 접목된 재조합 인간 TRAIL 단백질로서, 섬유화를 일으키는 근본 원인인 근섬유아세포(myofibroblasts)의 DR5(Death receptor 5) 수용체에 결합해 섬유화 신호기전을 선택적으로 차단하며, 섬유화가 진행된 조직을 회복시킨다. TLY012는 마우스(Mouse) 동물모델 실험에서 중증 섬유화가 진행된 피부를 정상에 가까운 상태로 회복시키는 효능을 보였으며, 해당 연구 내용은 2019년 국제 저명학술지인 네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)에 게재된 바 있다.

디앤디파마텍과 세랄리의 대표이사를 맡고 있는 존스홉킨스 의과대학 이슬기 박사는 “TLY012를 통한 TRAIL 신호기전 타겟팅이 피부경화증 치료를 위한 최적의 항 섬유화 치료 전략임을 확신한다” 면서 “병변 조직의 위치에 관계없이 근섬유아세포(myofibroblasts) 형성을 억제하고 조직을 정상화시키는 TLY012는 전신경화증, 만성췌장염, 간섬유화증 및 간경변을 포함한 다양한 섬유화질환에 적용 가능한 퍼스트인클래스(First-in-Class)신약이 될 것으로 기대한다”고 전했다. 이를 위해 세랄리는 우선 내년 안에 전신경화증 임상 2상 시험에 진입할 수 있도록 개발에 박차를 가할 예정이다.

디앤디파마텍은 퇴행성 뇌신경 질환 치료제를 중심으로 섬유화질환 및 대사성 질환 등의 신약을 개발하는 회사로서 2019년에 1410억원의 투자자금을 국내외 벤처캐피탈로부터 유치하여 화제가 된 바 있다. 현재 코스닥시장 상장을 위한 기술성 평가를 신청한 상태며, 연내 상장을 목표로 하고 있다.