치매 치료제 개발은 전 세계 제약바이오 업계의 숙원이다. 고령화로 치매 환자가 증가하고 있지만 치료제 개발 실패율은 99%에 육박한다. 2003년 이후 치매치료제에 관한 미국 FDA(식품의약처)의 신약허가 승인 건수는 0건으로 업계에서는 난공불락이라 불릴 정도다.
이 같이 실패율 높은 시장에 퇴행성 뇌신경질환(치매·파킨슨병 등) 예방과 극복을 위한 ‘토털케어시스템’ 환경을 만들겠다는 계획을 내세우며 연구개발에 임하는 국내 바이오 기업이 있다. 비상장사로는 이례적인 대규모 자금 펀딩으로 전 세계 펀드 레이징 ‘톱10’에 이름을 올리며 주목을 받은 디앤디파마텍이 주인공이다. 이 회사는 시리즈 A(190억 원)·B(1410억 원)를 통해 지난해 총1600억 원 규모의 투자 유치를 마무리하고 올해 하반기 IPO(기업공개)를 준비 중이다.
2014년 미국 존스홉킨스 의대 이슬기 교수가 창업한 디앤디파마텍은 5개 자회사들로 구성돼 있다. 디앤디파마텍이 자금을 조달하고 자회사들은 연구에 집중하는 구조다.
자회사들은 모두 미국 소재로 △뉴랄리(Neuraly)는 파킨슨병·알츠하이머 치료제 ‘NLY01’ △세랄리파이브로시스(Theraly Fibrosis)는 FDA로부터 만성췌장염에 대한 희소의약품으로 지정된 간 및 다양한 섬유화 치료제 ‘TLY012’ △프리시전 몰레큘라(Precision Molecular)는 중추신경계(CNS) 질환 및 암 진단에 사용할 수 있는 영상바이오마커 ‘PMI03’·PET조영제 ‘PMI04’ △발테드시퀀싱(Valted Seq)은 빅데이터 분석을 통한 파킨슨·치매 조기 진단키트 △피포마이크로바이옴(P4 Microbiome)은 미생물을 이용한 치주질환치료제 등 각기 다른 목표로 연구개발이 이뤄지고 있다.
특히 프리시전 몰레큘라·발테드시퀀싱·피포마이크로바이옴은 존스홉킨스 의대에서 스핀오프(분사)된 기업들로 현직 교수들이 각각 대표를 맡아 직접 모든 연구개발 과정을 리드하고 글로벌 임상을 진행 중이다. 무엇보다 국내에 존재하지 않은 2500~3000개 정도의 퇴행성 뇌신경질환 조직세포 데이터를 존스홉킨스의 ‘브레인뱅킹’을 통해 활용할 수 있는 연구환경이 치매 치료제 연구개발에 유리한 고지를 선점할 수 있는 이유로 꼽힌다.
디앤디파마텍은 이러한 자회사들의 기술이 유기적으로 연계될 수 있도록 하는 데 집중하고 있다.
회사가 목표로 하는 토털케어시스템은 CNS 분석과 진단, 그리고 치료가 한번에 가능한 원스톱 시스템이다. 실제로 CNS 의심환자가 이 시스템을 거친다면 먼저 퇴행성 뇌신경질환 조직세포 빅데이터를 기반으로 개발된 ‘파킨슨·알츠하이머 조기진단키트’로 CNS 확률을 확인하고 영상바이오마커 ‘PMI03’과 PET조영제 ‘PMI04’로 환자 여부를 판별한다. 이후 환자임이 판명되면 질환 확대를 완전히 차단하기 위한 파킨슨병 치료제 ‘NLY01’를 투여하는 프로세스다.
임성묵 디앤디파마텍 대표는 “질환의 원인분석·진단·치료까지 가능한 이 시스템은 문진방식으로 CNS 환자를 판별하고 진단완화 약을 처방받는 현재 방식과 차원이 다르다”며 “글로벌 제약사 역시 큰 관심을 보이고 있다”고 밝혔다. 임 대표는 특히 자회사들의 남다른 기업 형태가 이 시스템 구상이 가능한 배경이라 강조한다.
임 대표는 “존스홉킨스 의대라는 연구 환경이 잘 갖춰진 곳에서 석학들이 각각 자회사 CEO로 참여하며 연구개발을 이끌고 있는 점은 여타 바이오텍들이 갖추기 힘든 구조”라며 “그러다 보니 170여 개의 국내외 특허와 다양한 연구 아이템들이 네이처 등 굵직한 저널 100여 곳에 실리며 자연스럽게 회사의 가치가 높아지고 있다”고 말했다.
현재 코스닥 상장을 준비 중인 디앤디파마텍은 대규모 글로벌 임상2상이 진행 중인 ‘NLY01’ 등 9개 파이프라인들의 빠른 진척에 힘을 쏟고 있다.
임 대표는 “올 하반기 상장 시 1조5000억 원 이상의 기업가치가 기대되고 있으며 공모자금이 확보되면 비만, 당뇨, 희소성 섬유화증 등 다른 파이프라인의 국내외 임상을 추진할 것”이라고 밝혔다. 그러면서 그는 “많은 경험이 축적된 인력과 노하우를 바탕으로 분석예측·정밀진단·치료제 개발까지 아우르는 토털 CNS 솔루션을 갖춰 퇴행성 뇌신경질환 치료제 시장을 이끄는 퍼스트 인 클래스(혁신신약) 기업이 될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 포부를 전했다.