IBS-서울대 공동연구팀 '노인성 황반변성' 치료법 개발

전체 실명의 5%가 황반변성 탓…'유전자 수술' 개념 최초 도입

(자료=IBS)

국내 연구진이 유전자 치료법을 통해 실명까지 이어질 수 있는 노인성 황반변성 예방법을 개발했다.

기초과학연구원(이하 IBS)은 21일 유전체 교정 연구단 김진수 단장(서울대 화학부 겸임교수)과 서울대학교 병원 안과 김정훈 교수 연구팀이 세계 최초로 유전자가위를 눈에 직접 주입한 혈관내피성장인자 수술에 성공했다고 21일 밝혔다.

크리스퍼 유전자 가위는 원하는 부위의 DNA를 정교하게 자르고 교정하는 도구다. 최근 학계와 산업계에서 크게 주목하고 있는 기술로 IBS와 서울대 공동 연구진은 이번 연구에서 유전자가위를 적용해 특정 인자를 정확하게 교정, 병변을 제거하는 '유전자 수술' 개념을 제시했다.

공동연구팀은 퇴행성 실명 질환인 노인성 황반변성 노인성 황반변성에 걸린 실험동물을 상대로 유전자가위 수술을 실행, 치료효과를 증명했다. 나아가 그 결과를 최근 2개 저널에 소개하기도 했다.

전체 실명 원인의 약 5%에 달하는 황반변성은 노년층에서 발생하는 망막병증이다. 혈관이 없어야 하는 황반 부분에 신생혈관이 생성되면서 혈관 내에 있는 내용물들이 누출되는 질환이다. 망막이 붓거나 신생혈관이 흉터 조직으로 변하는 문제가 생기기도 한다.

기존의 노인성 황반변성 치료법은 눈 안으로 혈관내피성장인자를 중화시키는 약제를 주사하는 방식이었다. 안구 내 주사에도 약효가 짧아 반복적인 투약이 불가피해 경제적인 부담이 컸다. 반면 연구진이 개발한 유전자 수술법은 혈관내피성장인자 유전자 자체를 제거해 눈 전체에서 신생혈관이 만들어지는 양을 반영구적으로 감소시키는 방법이다.

유전체 교정 연구단 김진수 단장은 "이번 연구는 비유전성 퇴행성 질환에서 병적으로 발현이 증가하는 유전자를 택해 발현을 억제함으로써 질병 치료의 새로운 패러다임을 제시했다"고 말했다.

서울대병원 김정훈 교수는 "현재 질환 동물 모델에서 효과를 확인했고, 향후 전(前)임상시험과 임상시험을 거친 후 신약시판 허가 단계를 밟을 수 있을 것"이라고 밝혔다.