“백토서팁, 월등한 치료효과 보여”…김성진 메드팩토 대표 자신감 확인

차세대 혁신 신약도 공개…“글로벌 시장서 인정받는 한국 대표 기업 될 것”

▲김성진 메드팩토 대표이사가 CEO 기업설명회에서 발표하고 있다. (사진제공=메드팩토)

“백토서팁은 3차 대장암 치료제 시장에서 개발 중이거나 허가받은 치료제 중 가장 월등한 치료 데이터를 보여주고 있습니다.”

김성진 메드팩토 대표이사는 23일 전경련회관에서 진행된 CEO 기업설명회를 통해 최근 유럽종양학회(ESMO)에서 발표된 백토서팁 데이터를 소개하고 향후 대장암 2/3상 임상 계획 등을 발표하며 자신감을 드러냈다.

메드팩토는 백토서팁과 관련해 대장암, 골육종 등을 중심으로 다양한 암종에서 임상을 진행하고 있다. 백토서팁은 암의 성장에 중요한 종양미세환경을 존재하는 대표적인 성장인자인 TGF-β 저해제로 기존 항암제의 한계를 극복할 수 있다는 평가를 받고 있다. 글로벌 제약사들도 TGF-β 저해제 개발에 적극 나서고 있는 가운데, 백토서팁은 저분자화함물로 환자의 치료 경과를 관찰하며 투약을 조절할 수 있어 주목받고 있다.

올해 ESMO에서 공개된 데이터에 따르면, 백토서팁과 키트루다를 병용 투여한 환자군 105명의 전체생존기간 중앙값(mOS)과 객관적 반응률(ORR)은 각각 15.8개월, 13.33%였다. 이 중 백토서팁 300㎎과 키트루다를 병용 투여한 환자군의 mOS는 17.35개월, ORR은 18.75%로 확인됐다. 또 백토서팁과 펨브롤리주맙을 병용투여한 전이성 대장암 환자에서 양호한 안정성 프로파일도 보였다.

김 대표는 “대장암 환자를 대상으로 글로벌 임상 진행을 위해 미국 식품의약국(FDA)에 임상 2b/3상에 대한 임상시험계획(IND) 신청 준비를 완료한 상태”라며 “백토서팁이 공략하지 못하는 부분에 대해서도 적용 가능한 차세대 TGF-β 저해제도 개발하고 있다. 현재 전임상 단계로 내년이나 내후년 IND 제출할 계획”이라고 설명했다.

메드팩토는 골육종에 대해서 백토서팁 단독요법으로 임상도 진행 중이다. 올해 미국에서 첫 환자 투약을 완료했다. 골육종에서 백토서팁 단독요법은 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정받았고, 미국 FDA로부터 희귀소아질환의약품, 신속심사제도 개발 품목으로 지정받았다.

김 대표는 “미국 기준으로 1년에 1000명 정도 환자가 발생하는 희귀암으로 재발의 예후가 좋지 않다. 재발 후 장기 생존율이 20% 미만”이라며 “50년 동안 표준치료제의 변화가 없었던 골육종에서 동정적 사용을 통해 백토서팁의 치료제 가능성을 확인했다. 적은 수의 환자를 대상으로 상대적으로 짧은 시간에 개발이 가능해 내년부터 효과를 어느 정도 확인할 수 있을 것으로 기대한다”고 강조했다.

다발성골수종 기존 치료제인 포말리도마이드(Pomalidomide)와 병용해 기존 2제, 3제 요법보다도 높은 효과를 확인했다. 특히 부작용이 심한 덱사메타손(dexamethasone)을 포함하지 않는 백토서팁 병용조합에서 효과를 확인해, 상대적으로 고령환자가 많은 다발성골수종 환자 삶의 질을 높일 수 있는 약물로 개발 가능성도 검토 중이다.

▲김성진 메드팩토 대표이사가 CEO 기업설명회에서 발표하고 있다. (사진제공=메드팩토)

백토서팁 이후 신규 파이프라인에 대한 소개도 있었다. 뼈 질환 치료제 신약 후보물질 ‘MP2021’은 류마티스 관절염, 건선 꽌절염, 골다공증 등 뼈 질환과 자가면역질환을 타깃으로 한다. 염증을 억제하는 기전을 중심으로 하는 기존 치료제와 달리 MP2021은 염증 억게 효과와 더불어 뼈를 파괴하는 다핵 파골세포의 형성을 근본적으로 막아 골 손실을 억제한다.

최근 미국류타미스학회에서 공개된 전임상 데이터를 보면, MP2021은 콜라겐 유발 관절염(CIA) 생쥐 모델에서 염증을 효과적으로 억제하는 것이 확인됐다. 또한, 대조군과 대비해 연골의 손상, 뼈 침식 및 염증 관련 유전자의 발현도 현저히 감소했다. 메드팩토는 2024~2025년 IND 제출을 예상하고 있다.

김 대표는 “염증성 관절염은 의학적 미충족 수요가 많은 상황”이라며 “1차 치료 실패자가 70~80%에 달하고, 환자 중 6~17%는 어떤 치료제에도 반응하지 않고 있다. 류마티스 관절염만 70조 원, 건선관절염 19조 원 등 뼈 관련 시장 규모가 어마어마하게 큰 상황에 우리와 같은 기전을 다른 회사는 없다. 충분히 가능성이 있다”고 강조했다.

이와 함께 혈액에서 암의 전이나 재발을 예측할 수 있는 진단키트도 선보일 계획이라고 설명했다. 김 대표는 “혈액 내 BSP1 수치는 약물 반응에 대한 예후 또는 예측 마커로써 사용 가능성이 있다”며 “질환이 진행되면서 BSP1이 혈액 속으로 분비된다. 일본 회사와 연내 계약 체결 후 내년부터 일본 판매를 시작할 계획이다. 일본을 시작으로 글로벌 시장에 진출하겠다”고 다짐했다.

바이오시장에 대한 투자가 얼어붙으며 메드팩토도 다소 어려운 시간을 겪었다. 김 대표는 “최근 2년 바이오 시장이 좋지 못하며 상당히 어려운 시간을 겪었다”면서도 “내부적으로 검토해보면 상당히 발전해온 시간이었다. 그간 백토서팁이 허가받을 수 있는 높은 병용임상 결과를 얻었으며, 경쟁력 있는 혁신 신약 파이프라인도 보유하게 됐다”고 밝혔다.

이어 그는 “적극적으로 기술이전을 진행하고, 해당 로얄티를 통해 메인으로 가져갈 약물 하나에 집중해 글로벌 시장에서 인정받는 한국의 대표적인 기업이 되기 위해 노력하겠다”고 힘줘 말했다.