마곡에 새 둥지 헬릭스미스, ‘신약·바이오플랫폼·천연물’로 경쟁력 강화

올 7월 신약 '엔젠시스' 글로벌 3상 임상 성공여부 판가름

(사진제공=헬릭스미스)

유전자치료제 신약개발 기업인 헬릭스미스가 글로벌 바이오 기업 도약에 박차를 가한다. 이를 위해 당뇨병성 신경병증(DPN) 신약 ‘엔젠시스(VM202)’의 성공적인 글로벌 3상 임상 진행과 신규 파이프라인 역량 확보, 바이오플랫폼과 천연물 등 사업 다각화 등에 주력한다.

유승신 헬릭스미스 대표는 최근 열린 주주 대상 설명회에서 “유전자치료제 전문 글로벌 바이오텍 기업으로 성장하고, 혁신적인 유전자치료제 기술 플랫폼 기업으로 발전하도록 노력할 것”이라며 엔젠시스 임상연구 성공과 글로벌 상용화 라이센싱(빅딜)도 추진할 예정이라고 설명했다.

헬릭스미스의 사업 분야는 △바이오 △천연물 △바이오플랫폼 등 크게 3가지다. 바이오는 유전자치료제 개발로, 헬릭스미스 신약개발의 핵심이다. 플라스미스(Plasmid) DNA 유전자치료제, AAV(아데노부속바이러스) 유전자치료제, CAR-T(키메라항원수용체 T-세포) 유전자치료제 등 3대 플랫폼을 통해 신약 발굴과 개발을 진행하고 있다. 가장 앞선 것이 엔젠시스다. 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 치료제다.

플라스미드는 염색체 DNA와 독립적으로 존재하는 작은 고리형 DNA다. 플라스미드 DNA는 다른 종의 세포로 전달이 가능하며, 쉽게 조작돼 대량생산이 가능한 것이 특징이다. 엔젠시스는 통증관리, 혈관생성, 신경재생 효과로 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 2018년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정됐다. 현재 미국에서 임상 3-2상 임상 진행 중으로, 7월 미국 독립적데이터모니터링위원회(iDMC)에서 임상시험 샘플사이즈 규모가 결정된다. 회사 측은 임상에서 설정한 샘플사이즈는 152명 정도로 iDMC가 중단이 아닌 샘플사이즈 규모를 결정하면 임상 성공 가능성이 커지는 것이라고 설명했다.

▲헬릭스미스 세포유전자치료제 GMP 생산시설 CGT 플랜트(Cell & Gene Therapy Plant) (사진제공=헬릭스미스)

유전자체료제 위탁개발생산(CDMO)과 동물실험 위탁시험(CRO)을 통해 신규 매출 확보에도 나선다. 헬릭스미스는 서울 마곡 본사 4층에 지난해 9월 세포유전자치료제 공정·분석법 개발과 임상시료 생산시설인 ‘CGT 플랜트(cell & gene therapy plant)’를 구축했다. 공장 등록과 식품의약품안전처 첨단바이오의약품 제조업 허가를 마쳤다. 회사 측은 인체세포관리업 허가 완료 후 본격 가동에 돌입할 예정이다. 4월 론칭한 건강기능식품 브랜드 ‘큐비앤’과 개별인정형 원료사업 확대 등 천연물 사업도 강화한다.

자회사 카텍셀을 통해 고형암 CAR-T 유전자세포치료제 연구개발에도 속도를 낸다. CAR-T 치료제는 정상세포 손상은 최소화하고 CAR-T세포가 효과적으로 암세포를 사멸시킨다. 카텍셀은 CAR-T세포 조절과 항암 기능을 강화한 CAR-T 2.0 기술을 개발, 첫 번째 물질로 난소암·대장암 대상의 ‘CX801’ 치료제를 개발 중이다.

연구개발(R&D) 경쟁력 강화에도 적극적이다. 2019년 마곡 신사옥 건립 및 이전을 통해 연구시설을 대폭 확장했다. 회사 관계자는 “한 건물에 모든 시설이 들어서 빠르고 효과적인 결과 도출이 가능하고, 그만큼 업무 효율이 올랐다”고 말했다. 헬릭스미스 2021년 사업보고에 따르면 지난 3년간 연구개발 비용만 1060억 원(정부보조금 제외)에 달한다. 연구인력도 연구·분석본부와 실험동물연구·생산·임상개발 등 69명에 달한다. 유 대표는 “신약 파이프라인을 강화하고 글로벌 시장에서 주목받는 기업이 되도록 노력하겠다"며 “엔젠시스 임상 성공과 신규 후보물질 발굴 등 경쟁력을 더욱 강화하겠다”고 강조했다.