파로스아이바이오 ‘PHI-501’, 美FDA 희귀의약품 지정

파로스아이바이오는 차세대 급성골수성백혈병 NRAS 돌연변이 표적 항암제 ‘PHI-501’이 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정을 받았다고 10일 밝혔다.

PHI-501은 NRAS의 신호 경로를 표적화한 치료제로, 합성치사(Synthetic lethality)를 통해 더욱 효과적인 활성 억제방법을 사용한 최초의 NRAS 변이 항암치료제다. NRAS는 급성골수성 백혈병에서 세포의 분화, 증식, 생존 등에 굉장히 중요한 역할을 하는 단백질로, NRAS 돌연변이에 의해 세포 성장 신호가 지속적으로 전달돼 세포가 계속 자라면서 암이 성장한다.

FDA 희귀의약품 지정은 2019년 주력 파이프라인인 급성골수성백혈병 FLT3 표적항암제 ‘PHI-101 AML’에 이어 두 번째다.

급성골수성백혈병은 65세 이상 고령층에서 급격하게 발생이 증가하는 희귀난치성 질환이다. 치료제의 세계 시장 규모는 2025년 25억 달러(약 2조7500억 원)에 달할 것으로 전망된다.

파로스아이바이오는 다국적 임상 진행 중인 ‘PHI-101 AML’을 포함한 8개 신약 파이프라인과 독자 개발 및 구축한 빅데이터, 인공지능(AI) 기반 신약개발 플랫폼 기술을 확보하고 있다. 이를 기반으로 다국적 제약사와 신약개발기업 및 해외 유수 기관들과 오픈 이노베이션 전략을 통한 공동연구개발 및 기술 이전 등 다수의 사업화 프로젝트 추진을 검토 중이다.

한혜정 신약총괄개발 사장(CDO)은 "이번 FDA 희귀질환치료제 지정 승인으로 추후 FDA의 임상 승인 및 허가 심사기간 단축, 전문의약품 허가 신청비와 세금 감면 및 7년 간 독점권 인정 등 다양한 혜택을 받을 수 것으로 기대된다”면서 “PHI-501의 가치를 인정받고 글로벌 시장 진출을 위한 글로벌 임상 개발을 보다 가속화할 수 있을 것“이라고 말했다.

회사는 최근 안양 본사에 합성 및 바이오 연구실을 자체 설립해 인공지능 신약개발 플랫폼인 케미버스를 통한 신약후보물질의 설계 및 발굴과 더불어 합성물질의 구현까지 자체적으로 연구개발할 수 있는 인프라를 구축했다. 또한, IT 및 임상 관련 우수 연구인력 유치를 위해 서울사무소를 열고 바이오인공지능연구소를 확장 운영하고 있다. 상장주관사 한국투자증권과 내년 코스닥 상장을 준비 중이다.