HLB 관계사인 베리스모 테라퓨틱스(Verismo Therapeutics)는 7일부터 11일까지(현시지간) 미국 메릴랜드주 볼티모어에서 열린 2024 미국 유전자세포치료학회(American Society of Gene & Cell Therapy, ASGCT 2024)에서 CD19 CAR-T 후보물질 'SynKIR-310'의 전임상 결과를 구두발표했다고 14일 밝혔다.
이번 발표는 베리스모의 혈액암 치료제 후보물질 SynKIR-310에 대한 초기 연구결과다. SynKIR-310은 베리스모의 CAR-T 플랫폼인 KIR-CAR에 악성 B세포 주요 항원인 CD19에 대한 신규 바인더 'DS191'를 탑재한 CD19 CAR-T 후보물질이다. 베리스모는 지난해 8월 DS191의 글로벌 권리를 펜실베니아대((University of Pennsylvania)로부터 사들였다.
KIR-CAR 플랫폼은 NK세포의 수용체 구조와 유사한 다중체인 수용체를 T세포에 발현시키고, T세포가 암세포에 결합하지 않을 때는 작용하지 않아 T세포 고갈(exhaustion)을 최소화한 기술이다. 베리스보는 KIR-CAR를 적용한 세포치료제가 혈액암 뿐만 아니라 각종 고형암에도 효과가 있을 것으로 기대하고 있다.
베리스모는 in vitro 연구에서 SynKIR-310 용량의존적으로 CD19 양성 세포에 대한 용해율이 증가했으며, 대조군 대비 높은 항암효과를 확인했다. 또 CD19 발현이 증가에 따라 SynKIR-310의 활성도 용량의존적으로 증가하는 것을 확인했다. 베리스모는 SynKIR-310을 투여한 B세포 혈액암 마우스모델(Nalm6)에서 대조군 대비 우수한 종양성장 억제효과를 확인했다고 설명했다.
한편 베리스모는 현재 고형암 CAR-T 후보물질인 'SynKIR-110'에 대한 미국 임상1상을 진행 중이다. 베리스모는 난소암, 담관암, 중피종 등 3개를 적응증으로 연구개발중이다. 이중 희귀질환인 중피종에 대해서는 지난해 4월 미국식품의약국(FDA)에서 패스트트랙과 희귀의약품으로 각각 지정받았다.