한동일 압타머사이언스 대표 “차세대 ADC 글로벌 기술이전 가속”

ADC 한계 뛰어넘은 ApDC 독보적 기술력…올해 고형암 치료제 임상 진입

▲한동일 압타머사이언스 대표가 24일 오전 서울 여의도 콘래드호텔에서 열린 애널리스트 간담회에서 발표하고 있다. (사진제공=압타머사이언스)

“2024년은 상장 이후 수급 이슈에 가려졌던 플랫폼과 파이프라인의 가치가 재평가되고 주가도 변곡점 구간에 진입하는 원년이 될 것입니다.”(한동일 압타머사이언스 대표)

압타머사이언스가 최근 주목받는 압타머 기반 약물 전달 플랫폼(Aptamer Drug conjugate, ApDC)을 활용한 신약개발에 속도를 낸다. 고형암치료제의 임상 진입을 시작으로 글로벌 기술이전을 달성할 계획이다. ApDC는 항체-약물접합체(Antibody-Drug conjugate, ADC)의 한계를 극복할 ‘차세대 ADC’로 불린다.

한동일 압타머사이언스 대표는 24일 오전 서울 여의도 콘래드호텔에서 애널리스트간담회를 열고 “차별화된 플랫폼을 바탕으로 파이프라인을 확대하고, 파트너링을 통해 기술이전 가치를 극대화하겠다”라고 밝혔다.

ADC 한계 넘는 ApDC…글로벌 빅파마 이미 움직여

압타머사이언스는 2011년 4월 포항공대에서 스핀오프한 압타머 분야의 선도기업이다. 독창적인 압타머 기술 플랫폼을 기반으로 신약후보물질 발굴 기간을 2~3년으로 단축한 신약개발 시스템을 구축, 현재 항암제 등 혁신신약을 개발하고 있다.

압타머는 기능적으로 항체와 동일하면서도, 차별화된 물성을 지녀 항체의 미충족수요를 해결할 수 있는 기술로 주목받고 있다. 단일가닥 핵산물질로 3차원 입체구조를 이뤄 표적을 감싸듯이 개발하는 특징이 있어 표적에 대한 특이도가 매우 높고, 생체 내 부작용이 낮고 조직 투과성이 높아 신약개발에 유리하다.

ADC는 글로벌 항암제 개발 시장의 대세로 자리매김했지만, 간질성 폐질환과 호중구·혈소판 감소증 등 부작용과 용량제한독성 등 한계점도 함께 지적된다. ApDC는 ADC보다 높은 암 조직 침투력, 낮은 부작용, 높은 안정성 등의 장점이 있어 ADC의 미충족 수요를 해결한 차세대 기술로 떠오르고 있다.

압타머사이언스는 150여 종 세포막 단백질 수용체 표적에 대한 압타머 아카이브 및 압타머에 특화한 다양한 링커 기술을 보유해 ApDC 분야 글로벌 리더 기업으로 꼽힌다. ApDC 공정 개발 경험도 갖고 있다.

한 대표는 “이미 출시된 ADC 약물도 부작용이란 부담을 항상 안고 가야 한다”라면서 “ApDC는 체내 반감기가 짧아 오프타깃(off-target) 부작용을 최소화하고, 분자 크기가 작아 암 조직을 잘 투과한다. 또한 압타머는 친수성이기에 ADC 생산의 고민거리인 응집체(aggregation) 이슈도 피할 수 있고, 생산 및 유통에도 유리하다”라고 강조했다.

차세대 ADC 시장은 빠른 속도로 성숙하고 있다. 일본의 펩타이드 약물접합체(PDC) 기업 펩티드림의 경우 MSD와 21억 달러(2조8000억 원) 규모 빅딜에 성공했고, 일라이릴리와도 12억3000억 달러(1조6000억 원) 규모의 계약을 맺었다. 글로벌 빅파마들의 ApDC에 대한 관심도 커지고 있다.

간암 치료제 하반기 환자모집 개시…기술수출 자신

▲압타머사이언스 파이프라인 현황. (자료제공=압타머사이언스)

현재 개발 속도가 가장 빠른 ‘AST-201’은 간암을 포함한 고형암 치료제로, GPC3 표적압타머에 화학항암제 젬시타빈을 페이로드(약물)로 사용했다. 간세포암과 폐암 동물모델에서 우수한 약효를 확인했고, 젬시타빈 허가 용량의 5% 전후에서 동등한 치료 효과가 나타나는 것으로 분석돼 안전성 측면에서도 강점이 있다.

한 대표는 “GPC3은 간세포암은 물론 폐암과 담도암, 일부 췌장암 환자에게서도 많이 발현돼 확장성이 우수하다”라면서 “젬시타빈을 압타머 서열에 내재화시킨 AST-201은 젬시타빈의 분해를 최소화해 높은 효율로 간암 세포에 전달하고 내성기전을 극복할 것으로 기대한다”라고 설명했다.

압타머사이언스는 올해 3월 식품의약품안전처에 1상 임상시험계획(IND)을 제출한다. 분당서울대병원, 삼성서울병원, 강남세브란스병원, 국립암센터 4개 병원을 임상 사이트로 정하고, 하반기부터 환자모집을 시작할 계획이다. 내년 중 임상 1상 데이터를 확보, 기술이전을 기대하고 있다.

한 대표는 “간암 환자가 많은 중국 쪽 파트너사를 중점적으로 공략하고 있다”라면서 “2027년 임상 2상에 진입하면서 첫 번째 마일스톤이 유입될 것”이라고 전망했다.

또 다른 파이프라인인 ‘AST-202’는 면역조절 T세포에 존재하는 CD25를 선택적으로 표적하는 ApDC물질로 선도물질 최적화단계다. 면역세포 기반 고형암 치료제뿐만 아니라 혈액암 치료제로도 개발할 수 있다. 내년 전임상 단계에서 ApDC플랫폼과 연계한 공동개발 파트너링을 형성하고, 2026년 임상 1상에 진입하는 것이 목표다.

이광용 압타머사이언스 전무(CBO)는 “글로벌 시장에서 ApDC 기업이 아직 많으나, 압타머사이언스는 경험을 많이 축적해 차별점이 있다”라면서 “우리의 기술에 관심을 가질만한 기업을 추려내서 접촉하는 전략으로 파트너링을 추진 중이다. 우선 중국 기업과 미팅이 예정돼 있다”라고 소개했다.

캐시카우 확보한 선순환 구조…시장과 소통 강화

압타머사이언스는 완성형 기술 플랫폼을 기반으로 중기 성장동력인 신약개발 사업과 단기적 수익원인 캐시카우 사업의 투트랙 전략을 펼치고 있다.

캐시카우 사업 중 진단시약은 혈액 단백질 7종의 농도를 측정하고 알고리즘을 분석해 폐암 위험도 정보를 제공하는 제품이 주력으로 2017년 식약처 승인을 받았다. 올해부터 서울아산병원을 포함한 4개 병원에서 비급여 코드 검사가 가능해졌고, 건강검진 시장에도 본격적으로 진출한다.

한 대표는 “올해부터 병원 외래시장 및 건강검진시장에서 실질적인 매출이 발생할 것”이라며 “해외시장 진출을 위해 팬데믹으로 중단됐던 현지 임상시험 재개를 논의하는 한편, 미국 등 해외시장에 실험실 기반 테스트(LDT) 기반 패스트트랙으로 진출하는 방안도 검토하고 있다”라고 밝혔다.

플랫폼사업은 △압타머-RNA 콘쥬게이트 유형의 RNA 전달 기술 △압타머 이용 세포분리기술 △압타머 발굴·합성 서비스를 추진 중이다. 글로벌 기업들과 지속적으로 파트너링을 진행해 속도를 낼 계획이다.

한 대표는 “ApDC 플랫폼으로 파이프라인을 확장하면서 캐시카우 사업의 지속가능한 매출이 이를 지원하는 선순환 구조를 확립했다”라면서 “시장과의 소통을 통해 가치 제고에 나서겠다”라고 강조했다.