헬릭스미스가 유전자 치료제 '엔젠시스'(VM202)의 '당뇨발'(당뇨병성 족부궤양·DFU) 미국 임상 3상을 조기 중단했다.
20일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 헬릭스미스는 최근 "약 2년간 연구를 진행했으나 환자 등록 속도 지연으로 총 44명 등록 후 연구를 조기 중단"한다고 공시했다.
애초 헬릭스미스는 비치료성 족부궤양으로 진단받고 말초동맥질환이 동반된 것으로 확인된 당뇨병 환자 300명을 대상으로 미국 임상 3상을 수행할 계획이었으나, 목표 환자 수에 도달하지 못해 임상을 조기에 종료한 것이다.
헬릭스미스는 이번 임상에서 엔젠시스가 당뇨성 족부궤양에서 가장 큰 비중을 차지하는 '신경허혈성 궤양'에 뚜렷한 효과가 있다는 것을 확인했다고 밝혔다.
모집한 환자 44명 중 30명이 신경허혈성 궤양 환자였는데, 이중 엔젠시스 투약군은 주사 후 5개월째 위약군보다 63% 개선된 완치율을 보였다.
이들 중 치료 전 궤양의 크기에서 이상치(outlier)를 가진 3명의 환자를 제외한 27명의 경우 주사 후 4개월, 5개월, 6개월째에 위약군보다 5배 높은 완치율을 보였다.
신경허혈성 궤양 환자군은 팔과 발목의 혈압 차이를 비교하는 발목상완지수(ABI) 역시 엔젠시스 투약군이 위약군보다 0.25 높았다.
헬릭스미스는 "이 시험 결과는 엔젠시스의 당뇨병성 족부궤양 연구에 대한 방향 제시에 크게 영향을 미쳤다"며 "신경허혈성 궤양에 초점을 맞춘 임상 3상을 통해 엔젠시스의 치료적 확증 결과를 확보할 계획"이라고 밝혔다.
흔히 '당뇨발'로 불리는 당뇨병성 족부궤양이란 당뇨병 환자 발의 피부 또는 점막 조직이 헐어서 생기는 합병증이다. 궤양이 심각해지면 발을 절단해야 한다.