셀리버리 “파킨슨병 치료신약, 글로벌 기관 통해 혈뇌장벽 투과력 증명”

▲뇌신경세포로 투과해 들어가는 iCP-Parkin (자료제공=셀리버리)

셀리버리가 개발 중인 파킨슨병 치료신약 ‘iCP-Parkin’의 혈뇌장벽(blood-brain barrier: BBB) 투과력을 확인했다.

셀리버리는 글로벌 위탁연구기관(CRO) 코방스의 액체크로마토그래피-직렬질량분석법(LC-MS/MS)을 이용해 iCP-Parkin이 뇌를 지키는 보호막인 혈뇌장벽을 통과, 1시간 이내로 신속하게 뇌조직에 전송된다는 것을 최저정량한계(LLOQ)가 5000만분의 1그람(20ng/ml) 단위까지 분석하는 정밀분석을 통하여 증명하는데 성공했다고 4일 밝혔다. 이에 따라 회사는 TSDT 플랫폼기술로 향상된 약리물질의 뇌 약리동태에 대한 객관적인 데이터를 원하던 글로벌 제약사의 요구를 충족시킬 수 있게 됐다.

파킨슨병은 신경전달물질인 도파민을 생성하고 분비하는 뇌신경세포가 손상돼 운동능력과 인지기능에 장애가 생기는 퇴행성 뇌질환이다. 이런 신경세포 파괴는 알파-시뉴클레인 단백질의 응집체에 의해 발생한다고 알려져 있다.

파킨슨병의 치료를 위해서는 증상완화 또는 질병의 진행을 늦추는 약물인 도파민 전구체 레보도파를 투여해 뇌에서 도파민의 농도를 높여 주는 것이 유일하지만, 장기복용시 부작용과 약물 저항성 등 근본적인 치료 방법은 아니다.

셀리버리 관계자는 “로슈와 바이오젠 등 글로벌 제약회사들이 알파-시뉴클레인을 제거할 수 있는 중화 항체치료제를 개발하려고 했으나 임상 2상 단계에서 실패했다”면서 “혈뇌장벽을 뚫고 뇌조직 안으로 약물을 전송하기 어려울 뿐만 아니라, 조금 투과하더라도 뇌신경세포 내부로 커다란 약리물질의 세포 내 투과가 불가능했기 때문”이라고 설명했다.

셀리버리에 따르면 iCP-Parkin은 이러한 거대분자 약리물질들을 생체 내 조직, 그리고 그 조직을 구성하는 세포 안으로 약물을 전송 시킬 수 있는 플랫폼기술인 TSDT를 이용해 혈뇌장벽을 구성하는 혈관 내피세포 세포막을 투과하고, 뇌조직을 구성하는 뇌신경세포를 연속투과해 알파-시뉴클레인 단백질의 응집체의 축적을 막아 파킨슨병 치료효능이 뛰어남을 ‘사이언스 어드벤시스’에 발표한 바 있다.

셀리버리의 퇴행성뇌질환치료제 개발실 연구책임자는 “이번 분석의 핵심은 iCP-Parkin이 혈뇌장벽을 얼마나 신속하게 통과하여 뇌조직의 심부에 들어가는지를 보여준다는 것”이라며 ”그동안 뇌질환치료제 개발의 난제를 극복하는 해결책이란 점에서 글로벌 제약사들의 관심을 받을 것“이라고 강조했다.