셀리버리는 퇴행성뇌질환 치료신약 ‘iCP-Parkin’의 단백질 대량생산이 차질 없이 진행되고 있다고 5일 밝혔다.
회사 관계자는 “치료제가 없는 난치성 뇌질환 환자의 운동능력과 인지능력을 발병 이전수준으로 되돌려 놓을 수 있는 치료제 개발을 위해 충분한 양의 단백질 약물을 확보할 수 있다”고 설명했다.
퇴행성뇌질환은 신경세포의 기능 감소 및 소실로 인해 운동능력과 인지능력 등과 자율신경의 기능이상이 생기는 것으로 파킨슨병, 알츠하이머병이 대표적이다. 현재 대다수 퇴행성뇌질환 치료 후보물질들은 혈뇌장벽(blood-brain barrier·BBB) 투과율이 낮고, 일부가 뇌조직 내로 유입돼도 뇌 신경세포 내부에 직접 들어가지 못해 근본적인 치료제가 아닌 증상완화제에 그친다.
조대웅 셀리버리 대표는 “바이오젠을 포함한 많은 글로벌 제약사들이 퇴행성뇌질환 치료제의 임상개발에 어려움을 겪는 이유는 혈뇌장벽을 뚫고 뇌로 약물을 전송하기가 어려울 뿐만 아니라, 투과하더라도 뇌신경세포 내부로의 약물 전달이 안 된다는 문제 때문”이라며 “거대분자인 항체치료제는 약해진 혈뇌장벽을 일부 투과해도 병든 신경세포 안으로는 들어갈 수 없다”고 설명했다.
iCP-Parkin은 SCI급 학술저널 '사이언스 어드벤시스(Science Advances)'에 높은 혈뇌장벽 투과능 뿐만 아니라, 파킨슨병에서 운동능력을 발병 이전 수준으로 회복시키는 치료 효능(91%)을 발표했다. 또한, 알츠하이머병 치매모델에서 기억력을 포함한 인지능력 회복효능(96%)을 보이고, 알츠하이머병의 원인으로 지목되는 베타 아밀로이드 (Aß) 단백질 응집체를 제거(97%)해 뇌신경세포를 보호하고 활성화시키는 높은 치료효능을 확인했다.