인콘, 희귀의약품 시장 진출...美 희귀 신장질환 신약 개발사 인수

인콘이 항암치료제 개발사인 이뮤노멧테라퓨틱스 투자에 이어 美 베리언트사 인수를 통해 바이오사업 포트폴리오를 다각화한다.

인콘은 15일 희귀 질환 치료제를 개발하고 있는 있는 美 베리언트社(Variant Pharmaceutical, Inc.) 인수를 결정했다고 밝혔다. 인콘은 유상증자를 통해 114억 원을 투자해 20.8%의 지분을 확보, 베리언트사의 최대주주가 될 예정이다. 해당 유상증자 자금은 임상 2상 진행에 사용될 예정이다.

베리언트社은 현재 3개의 파이프라인을 확보 중이다. 이 가운데 주 파이프라인인 ‘VAR200’은 신장 질환인 ‘국소분절성 사구체 경화증(이하 FSGS)’, 당뇨병성 신장질환(이하 DKD) 등을 대상으로 전임상을 진행해 관련 데이터와 J&J(존슨앤존슨)로부터 라이선스 인 한 DMF (Drug Master File)을 기반으로 FDA와 Pre-IND 미팅을 진행 하였고 4월 16일 임상 2상 직행 승인을 받았다. 2019년 초 FDA에 IND 자료 제출 및 임상 2a상을 진행할 예정이다.

10월 27일 발표된 이밸류에이트파마(EvaluatePharma) 리서치의 ‘희귀의약품 보고서’에 따르면 글로벌 희귀질환치료제 시장은 2015년 1,030억 달러에서 2020년 1,780억 달러 (CAGR 11.7%)에 이를 전망이다.

2003년 이후 미국(291건), 유럽(201건), 일본(32건)에서의 허가된 희귀의약품수가 급증하고 있다. IMS헬스 보고서에 따르면 1996년에서 2020년 사이에 새롭게 승인되거나 승인 될 것으로 전망되는 신약 중 희귀의약품이 차지하는 비중은 24%로 암 관련 의약품 13%보다 더 높다.

베리언트社는 신장 희귀 질환 환자를 위한 동급 최고의 신약 개발을 목표로 설립된 바이오 개발 전문 기업이다. 의약품에서 광범위하게 사용되어 안전성이 확인된 물질인 HPβCD (하이드록시 프로필 베타 사이클로 덱스트린)에 자체 독점 기술을 적용한 신장 희귀 질환 신약의 파이프라인을 보유 하고 있으며, 이 가운데 신장 질환을 일으키는 희귀질환인 FSGS와 신장 관련 질환 치료를 위한 새로운 기전의 신약을 개발중에 있다.

임상이 진행중인 파이프라인 ‘VAR200’은 영구적인 신장 손상 및 신부전을 유발할 수 있는 대표적인 희귀질환인 FSGS의 치료 목적으로 개발되고 있는 신약이다. 현재 FDA가 승인한 FSGS 환자를 위한 마땅한 치료제는 없으며 단지 증상을 개선하는 스타틴억제제, 이뇨제 등의 8~12가지 약물 치료 요법이 있을 뿐이다.

이 희귀 질환은 시간 경과에 따라 회복할 수 없는 신장 손실의 결과를 가져와 투석 또는 신장 이식을 해야 생존이 가능하며, 신장 이식 환자들 중 30~40%가 다시 재발하는 희귀 질환이다. VAR200은 기존 FSGS 치료법을 대체할 수 있는 최초의 치료제로서 단백뇨 완화, 신장 세포 손상 보호, 체중 감소 및 대사 조절 기능 개선 등의 효과가 있는 것을 입증했다.

한편 전임상 결과 희귀질환인 FSGS의 진행 예방 및 DKD의 진행을 지연시키는 것을 입증했다. 또한 사이클로덱스트린은 현재 적절한 치료제를 제공하지 못하고 있는 알츠하이머, 죽상동맥경화증, 비알코올성간질환, 스타가르트병 등의 치료제로 적응증 확장이 가능한 것으로 나타났다.

인콘 관계자는 “인콘은 대사항암치료제 (IM156), 면역항암치료제 (IM188) 개발사인 이뮤노멧테라퓨딕스의 파이프라인에 이어 추가적으로 전 세계적으로 관심이 증폭되고 있는 희귀의약품 파이프 라인을 확보했다”고 밝혔다.