라정찬 네이처셀 대표 “조인트스템, 식약처 조건부 허가조건 충분히 갖춰…연내 승인 기대”

“조인트스템은 재생의료법이 제정된 일본에서 수많은 환자 치료에 적용돼 효능이 검증된 바 있습니다. 이번달에도 한국 고객 804명이 일본으로 줄기세포 치료를 받으러 갑니다. 우리나라에서 조인트스템이 품목허가를 받으면 빠르면 내년부터 국내 환자는 물론 중국과 중동 등 전세계 환자들이 치료를 위해 우리나라를 찾게 될 것입니다.”

라정찬 네이처셀 대표 겸 바이오스타 줄기세포기술연구원장은 18일 서울 웨스틴조선호텔에서 조인트스템의 국내외 임상 결과 설명회를 열고 ‘한국형 바이오 블록버스터’ 탄생에 기대감을 불어넣었다. 라 대표는 최근 임상2상을 마치고 식품의약품안전처에 조건부 품목허가 신청을 낸 중증 퇴행성관절염 자가 줄기세포치료제 ‘조인트스템’ 의 성공을 확신하는 모습이었다.

라 대표는 황우석 박사 등과 함께 한 때 국내 줄기세포 분야의 선구자로 불린 인물이다. 2005년 개발에 착수한 이후 13년간 3000억 원의 연구개발비를 투입한 조인트스템은 그가 야심차게 내놓을 역작인 셈이다. 네이처셀은 정부 규제 완화로 희귀병 또는 중증의 비가역질환에 한해 임상 3상을 거치지 않아도 품목허가를 받을 수 있게 되자 올해 6월 미국 임상2상과 국내 임상1·2상 등을 마친 조인트스템에 대해 임상3상을 별도로 진행하는 조건부 허가신청을 했다. 현재까지 수술이 거의 유일한 치료법인 만큼 조인트스템이 시판되면 국내 유일의 퇴행성관절염 줄기세포치료제가 된다.

조인트스템의 미국 임상 책임자인 티머시 데이비드 박사(세다스 시나이 메디컬 센터)가 이날 발표한 임상결과에 따르면 진행도 3~4단계의 중중 퇴행성관절염 환자만을 대상으로 한 임상에서 조인트스템 투여군은 골관절염 증상과 통증 개선 효과를 얻었으며 한번의 주사로 12개월까지 효과가 지속됐다.

라 대표는 조인트스템이 식약처의 조건부 허가 기준을 모두 갖춘 이상 실제 허가에서 좋은 평가가 나올 것이라고 기대했다. 그는 "가장 많이 처방이 이뤄지는 미국 FDA(식품의약국) 승인 퇴행성관절염약제를 대조약으로 써 유의미한 결과를 이끌어내고 맞춤형 치료에 들어간 93% 이상의 환자에게서 효능을 확인했다”며 “조건부 허가 대상인 중증의 비가역적 질환이라는 기준까지 충족한 만큼 식약처가 이를 충분히 반영해 올해말까지는 긍정적인 결과를 내놓을 것”이라고 말했다.