논문 교신저자인 정 교수는 “이번 증례보고는 고통이 심하고 치료가 어려운 난치질환인 CRPS가 한방치료로 부작용 없이 거의 완치된 희귀한 사례”라며 “한방치료가 난치병으로 고통받는 환자의 증상 개선과 삶의 질 향상에 도움이 될 수 있음을 확인했다”라고 말했다. 이어 “앞으로 표준화된 한의치료법 개발을 위한 연구가 더 필요하다”라고...
전에 임상 2상을 시작해 78명 규모로 서울대병원 등 5개 기관에서 실시했고, 지난달 마지막 환자투약이 끝났다"고 설명했다.
그러면서 "임상 2상 결과가 나오면 식약처에 조건부 허가 신청을 넣을 계획이다. 희귀질환이고 치료제가 없기에 품목 허가를 기대한다"며 "이와 별개로 글로벌 임상 3상을 계획하고 있다"고 덧붙였다.
주요 서비스로는 △대화형 소아 건강 상담(건강상담, 약물 정보, 응급상담, 희귀질환) △맞춤형 소아 질병 예측(알레르기, 성장/비만) △맞춤형 증례 추천(혈액질환, 감염/호흡기 질환) △맞춤형 처방 보조(약물 처방, 소아 응급) 등이다. 개발된 AI 서비스는 실증 단계를 거쳐 카카오톡 등 적절한 플랫폼을 통해 참여 의료기관의 의료진, 환자와 보호자들에게 제공될...
이번 기부금은 희귀 난치성 질환을 앓고 있는 어린이들에게 치료비와 교육, 심리 상담, 의료용품 물품 지원, 홀로 계신 어르신의 건강을 위해 우유 지원 및 가정 방문 배달을 통해 찾아뵙고 고독사를 예방하는 활동 지원, 중증 장애인을 위한 시설 내 노후된 엘리베이터 교체 비용 지원, 영아원 내 편의시설 환경 조성 비용 지원 및 재활 치료비 비용 지원 등 도움이...
연간 급여비 사례를 보면 2019∼2021년은 혈우병에 해당하는 유전성제8·9인자 결핍과 후천성응고인자결핍, 희귀질환인 기타점액다당류증 등이 금액 상위 10명 사례에 올랐다.
2022년 8월 1회 투약 비용이 약 20억 원에 달하는 초고가 척수성 근위축증 치료제 ‘졸겐스마주’에 건강보험이 적용되면서 2022년부터는 해당 질병이 급여비 상위 10위 사례의 대다수를...
12일 장민환 iM증권 연구원은 “핵심 사업은 리보핵산(RNA) 치료제의 원료인 올리고(Oligonucleotide) 위탁생산(CDMO)”이라며 “희귀질환에서 만성질환으로 영역을 확장한 RNA 치료제의 견조한 성장은 에스티팜이 선제적으로 확보한 생산능력(capacity)의 가동률 상승으로 이어질 전망”이라고 했다.
이어 “첨단 산업 내 미중 갈등으로 인한 경쟁사 우시앱텍(Wuxi...
첨생법 개정안에 따르면 규제 완화를 통해 중증 희귀·난치성 질환뿐만 아니라 모든 질환에 대한 치료목적 임상연구가 가능해진다. 다만 재생의료기관에서 심의위원회를 거쳐 보건복지부에 연구승인을 받아야 하며, 고위험 연구일 경우 식약처의 승인이 필요하다. 임상연구를 통해 안전성과 유효성이 확인될 경우 보건복지부 승인 후 중증 희귀 또는 난치 질환에 한하여...
가수 비(정지훈)가 '2024 소아희귀질환 치료비 후원 행사'인 '만나 바자회'에 참여하면서 선한 영향력을 전파했다.
'만나 바자회'는 2020년부터 시작해 올해로 5년 차를 맞이한 행사로, 수익금 전액을 소아희귀질환 치료비 후원으로 사용하고 있다.
그동안 비는 국내외 아동을 향한 지속적인 관심을 갖고 도움이 필요한 곳에 꾸준히 기부를 실천하며 선행을 이어왔다....
이어 “최근 종양 매개성 고인슐린증에 대한 글로벌 임상 3상 연구를 허가받은 것에 이어 미국을 포함한 글로벌 임상 3상 단계의 희귀질환 프로그램 두 건을 진행하게 됐다”라고 설명했다.
RZ358은 인슐린 수용체 특정 부위에 작용을 하는 단일클론항체이다. 선천성 고인슐린증뿐 아니라 췌장 섬세포 종양 저혈당증 및 비소도세포 종양 저혈당증 등 과도한...
제2형 뮤코다당증으로도 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. GC녹십자는 헌터라제 임상3상에서 확보된 확증적 데이터를 바탕으로 지난해 11월 국내 식약처로부터 조건부허가를 정식허가로 전환하는 변경허가 승인을 받았다.
이번에 발표된 내용은 지난해 종료된 헌터라제 임상3상에...
김나경 한국다케다제약 희귀질환사업부 총괄은 “장기기증을 통해 생명나눔의 가치를 실현한 기증인과 유가족의 숭고한 희생 및 나눔 정신을 기리고자 작년에 이어 올해도 뜻깊은 기부활동을 진행했다”며 “한국다케다제약은 생명나눔에 대한 자긍심을 고취하고 우호적인 사회환경을 조성할 수 있도록 지속적으로 활동을 이어갈 것”이라고 말했다.
‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. GC녹십자는 헌터라제 임상 3상에서 확보된 확증적 데이터를 바탕으로 지난해 11월 국내 식품의약품안전처로부터 조건부 허가를 정식 허가로 전환하는 변경허가 승인을 획득했다.
HK이노엔, 위식도역류질환 신약 ‘케이캡’ 중남미 6개국 허가
HK이노엔(HK inno.N)은 위식도역류질환 신약 ‘케이캡’이 콜롬비아를 포함한 중남미 6개국에서 품목허가를 획득했다고 2일 밝혔다. 이번에 허가를 받은 중남미 국가는 △도미니카공화국 △니카라과 △온두라스 △과테말라 △엘살바도르 △콜롬비아 등 6개국이다.
케이캡은 현재까지 중남미 18개...
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.
PHI-101은 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 도출한 물질로, 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다.
파로스아이바이오는 “PHI-101은 7월 임상 1상 환자 모집을...
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 해당 제도 중에서도 개발단계 희귀의약품 지정은 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환인 경우, 약리기전과 임상시험 데이터 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이...
진단기업 중에는 AI 기반 희귀유전 질환 진단 검사 기업 쓰리빌리언이 증권신고서를 제출했다. 이 기업은 환자의 10만 개 유전변이 각각의 병원성 여부를 5분 이내에 99%의 정확도로 해석하고, 질병을 유발한 원인 유전변이를 찾아낼 수 있는 진단 검사 플랫폼을 보유하고 있다. 쓰리빌리언은 이번 상장으로 144억 원~208억 원의 자금을 조달할 예정이다.
동국제약의...
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(lysosomal storage disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 알파-갈락토시다아제A가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성과 염증반응이 일어나고 이로 인해...
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내에서 처리되지 못한 당지질이 지속해서 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로...
기존 어른이 보험에서 운영하는 11가지 납입면제 사유에 더해, 희귀 질환자 산정특례 진단까지 추가해 보험료 납입이 어려운 고객들을 더욱 배려하고자 했다.
보험료 납부 기간을 △10년 △15년 △20년 △25년 △30년 중 자유롭게 선택할 수 있으며, 최대 110세까지 보장받을 수 있다. 무해지 상품으로 가입할 경우 보험료 부담을 한층 덜 수 있다.
신덕만 KB손보...