척수성근위축증 검색결과

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건보 급여비 5년 새 33.8%↑…“희귀질환자들 여전히 거액 부담”

2022년 8월 1회 투약 비용이 약 20억 원에 달하는 초고가 척수성 근위축증 치료제 ‘졸겐스마주’에 건강보험이 적용되면서 2022년부터는 해당 질병이 급여비 상위 10위 사례의 대다수를 차지했다. 건강보험이 적용되면서 1회 투약 비용은 최대 598만 원으로 대폭 줄었지만, 급여비 상위 10위 사례 환자들은 연간 최대 1억1000만 원가량을 자비로 부담했다....

2024-09-17 10:40
라프텔 공동 창업자, 강남세브란스병원에 3000만 원 기부

신 씨는 희귀병인 선천적 척수성 근위축증(SMA) 환자다. 척수성 근위축증은 온몸의 근육이 평생에 걸쳐 서서히 퇴화하는 병이다. 점차 병이 진행되면 호흡을 담당하는 근육마저 약해져 호흡이 어려워지며, 기관 절개를 통해 인공호흡기에 의지하게 되기 때문에 일상생활이 거의 불가능해진다. 호흡 근육을 단련해 환자가 스스로 호흡하도록 돕는 ‘호흡재활치료’는...

2024-08-16 15:06
‘척수성 근위축증 신생아 선별검사의 필요성 백서’ 발간

한국희귀·난치성질환연합회가 대한소아신경학회, 대한신생아스크리닝학회와 공동 제작한 ‘척수성 근위축증 신생아 선별검사의 필요성 백서’를 발간했다고 22일 밝혔다. 척수성 근위축증은 전 세계적으로 신생아 1만 명당 1명꼴로 발생하며, 영유아 신경 근육계 질환 중 사망 원인 1위인 희귀질환이다. 환자의 신체 모든 근육이 약해져 자가 호흡이 어렵게 되고, 심각할...

2024-07-22 09:43
쿠팡, 난치병 환아들에 ‘MLB 서울 시리즈’ 개막전 직관 선물

초청을 받은 척수성근위축증, 횡문근육종, 뒤셴 근이영양증, 골육종 등 희귀 난치병을 앓고 있는 환아들은 이날 MLB 정규 시즌 공식 개막 경기를 직관(직접관람)하는 특별한 기회를 얻어, 기쁨을 감추지 못했다. 횡문근육종을 앓고 있는 황모(18) 군은 평소에도 야구경기 시청이 가장 큰 취미이고, LA다저스, 그중에서도 오타니 쇼헤이 선수의 팬이다. 황 군은 경기...

2024-03-22 16:24
‘적응증 확대’하는 디지털 치료기기, 근골격계까지 잡는다

근감소증을 진단하려면 보행 속도 등 신체 기능 평가가 필요하지만 뇌졸중이나 알츠하이머 등 중추신경계 질환이나 척수성 근위축증 등 신경근육계 환자는 신체 기능 평가가 제한적이다. 그러나 근감소증 진단 시스템을 적용하면 환자의 신경 근육 기능평가를 정량화해 진단을 보조할 수 있고, 신경 근육계 특성과 상태를 고려한 치료 계획 수립이 가능하다....

2024-03-20 05:00
희귀질환 신약은 ‘그림의 떡’…진단·투약까지 천년만년

희귀질환인 척수성근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마’는 보험 급여(현재 약 600만 원)가 적용되지 않으면 1회 투약 비용이 약 20억 원에 달한다. 유전성 망막위충증 치료제 ‘럭스터나’는 안구 당 투약 비용이 약 5억 원이다. 국내에서는 매년 약 5만 명의 환자가 희귀질환을 진단받는다. 신규 환자 대부분은 건강보험에 가입된 상태지만, 10명 중 1명은 경제적으로 취약한...

2024-03-04 06:00
“에스티팜, 이변 없는 올리고 사업의 성장성”

5% 증가한 420억 원을 기록할 것으로 예상했다. 서 연구원은 “고지혈증 치료제, 혈액암 치료제, 척수성 근위축증 치료제 상업화 물량 1100억 원을 포함해 올리고 매출액 1900억 원 외에 제네릭, CRO 등 전 사업부에 고른 성장을 전망한다”며 “ 올리고 발주가 4분기에 집중될 것으로 예상되는 만큼 올해도 상저하고 흐름을 예상한다”고 강조했다.

2024-02-02 08:18
엑소시스템즈, ‘AI 디지털 바이오마커 솔루션’ 2024 CES 혁신상 수상

현재 글로벌 빅파마 로슈와 협업해 척수성 근위축증 환자의 신경근육계 기능평가에 대한 공동 연구를 진행 중이다. 앞으로도 신경근육계를 포함해 각종 질환에 대한 디지털 치료 솔루션에 대한 연구개발(R&D)을 지속할 예정이다. 이후만 엑소시스템즈 대표는 “CES 혁신상 수상을 통해 엑소시스템즈의 기술력과 사업성을 국제 무대에서 인정받아서...

2023-11-16 11:17
“스핀라자, 성인 환자도 운동기능 장기적인 개선 효과”

만 3세 이후 증상이 나타난 척수성 근위축증(SMA) 환자에게도 치료의 길이 열렸다. 바이오젠코리아는 2일 오전 서울 여의도 콘래드호텔에서 척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’(성분명 뉴시너센나트륨)의 급여기준 확대를 기념하는 기자간담회를 열었다. 척수성 근위축증은 뇌하수체의 운동 뉴런 소실로 발생하는 신경근육계 희귀 질환이다. 손상되거나 누락된...

2023-11-02 15:19
엑소시스템즈, ‘근감소증 진단 시스템’ 특허 과기정통부 장관상 수상

그러나 뇌졸중이나 알츠하이머 등 중추신경계 질환이나 척수성 근위축증 등 신경근육계 환자는 이런 신체 기능 평가를 수행하기 곤란해 근감소증을 진단하는데 어려움을 겪는다. 엑소시스템즈의 근감소증 진단 시스템을 적용하면 환자의 신경근육 기능평가를 정량화해서 효과적으로 진단을 보조할 수 있고, 환자의 신경근육계 특성과 상태를 고려한 치료 계획을...

2023-11-02 10:48
‘차세대 CDMO’ 드라이브 건 SK…CGT로 성장전략 가속

CAR-T 세포치료제 ‘킴리아’나 척수성근위축증 유전자치료제 ‘졸겐스마’ 등이 대표적이다. 고도의 기술력이 요구되고 1인당 치료 비용이 수억 원에서 수십억 원에 달하는 초고가란 점이 특징이다. SK팜테코는 지난해 미국 CBM(Center for Breakthrough Medicine)의 2대 주주에 올라서면서 유럽과 미국 양쪽에 CGT 생산시설을 확보했다. 안정적인 합성 원료의약품...

2023-06-27 05:00
에스티팜, 고지혈증 치료제 물량↓...중장기 성장세 다소 둔화

아울러 그는 “수익성이 좋은 올리고 매출이 1769억 원으로 전년대비 20.8% 증가하며 실적개선에 기여할 전망”이라면서 “올리고 공장증설에 따른 매출 확대와 척수성근위축증 치료제 상업화 물량 등에 기인한다. 다만 고지혈증 치료제 물량은 감소할 것으로 보인다”고 전망했다.

2023-01-20 08:29
한국노바티스, 한국희귀·난치성질환연합회에 기저귀 1만3000개 기부

앞으로도 SMA를 비롯한 희귀질환에 많은 관심과 지원을 부탁드린다”고 전했다. 한국노바티스는 SMA 질환에 대한 인식을 제고하고 빠른 진단과 치료의 중요성을 알리는 캠페인을 지속해서 진행하고 있다. 2월에는 한국척수성근위축증환우회와 함께 가수 백지영이 참여한 ‘희망의 빛’ 뮤직비디오를 공개하고, ‘#같이숨쉬자’ SNS 캠페인을 진행한 바 있다.

2022-11-29 09:10
임성기재단, 희귀난치성질환 연구비 지원 대상자 2명 선정

또한 이인균 연구원은 극희귀질환인 하지부 척수성 근위축증(SMA-LED)의 주요 원인 유전자 ‘DYNC1H1’과 ‘BICD2’간 상호작용을 억제할 수 있는 새로운 치료 후보물질을 발굴하는 연구를 제안해 선정됐다. 이 연구원은 “현재 치료제가 전무한 SMA-LED 및 난치성 근신경 질환 치료에 필요한 원천기술을 확보하고 초기 유효물질을 발굴하는데 이번 연구가 큰 기여를 할 수...

2022-11-28 18:05
동아쏘시오그룹, 연매출 2조원 달성할까…‘왕의 귀환'에 관심 쏠린다

강하나 이베스트투자증권 연구원은 “FDA 공장실사로 아시아 최초 올리고 제조 공장이 무결점(NAI) cGMP를 받게돼 2023년 척수성근위축증 상업화 원료공급이 확정됐다. 3분기부터 글로벌 빅파마의 올리고 기반 고지혈증치료제 물량을 시작으로 추가 수주가 가능할 것”으로 전망했다. 신약개발에도 적극 나선다. 동아쏘시오홀딩스는 기업설명회 자료에서 “R...

2022-08-10 16:17
[마감후] 희귀질환 환자·보호자들의 희망

생후 8개월에서 16개월 사이 발병하는 희귀질환 ‘척수성 근위축증’ 치료 신약 졸겐스마에 대해 정부가 이달 20일 건강보험 급여를 결정했다. 20억 원에 달하는 고가 약이지만 한 번 투약으로 평생 치료 효과를 누릴 수 있다. 하지만 의학계에 따르면 투약 대상군은 약 15명 내외가 될 전망이다. 조기 진단으로 질환을 발견하고 치료해야 하지만 그렇지 못하기 때문이다. 다른...

2022-07-27 05:00
20억 초고가 치료제 ‘졸겐스마주’ 건강보험 적용…최대 598만원으로 줄어든다

1회 투약 비용이 약 20억 원에 달하는 초고가 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마주'에 건강보험에 적용된다. 보험 적용 시 1회 투약비용은 최대 598만 원으로, 희소병 환자들의 진료비 부담이 대폭 줄어들 전망이다. 보건복지부는 20일 건강보험 정책 최고의결기구인 건강보험정책심의위원회 회의를 열고 졸겐스마주를 포함한 5개 의약품을 건강보험에 신규 적용하는...

2022-07-20 20:06
"에스티팜, 올리고로 지속 성장 예정" - 대신증권

임 연구원은 "올해 글로벌 제약사로부터 신규 프로젝트 6건 확보 (척수성 근위축증, NASH, 만성 B형간염, 혈전증, 황반변성, 유전성 혈관부종)했다"며 "수주한 프로젝트 일부는 글로벌 상업화된 제품으로 추정돼 하반기 양호한 실적 성장이 예상된다"고 분석했다. 이어 "RNA치료제는 희귀 유전질환에서 심장대사질환 등의 만성...

2022-06-02 08:59
평생 1회 25억 척수성근위축증 치료제 ‘졸겐스마’ 급여인정

평생 1회 주사로 희귀유전질환 ‘척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)’에 대한 장기간 치료 혜택이 가능한 유전자치료제 ‘졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)’에 대한 건강보험급여 적용이 가능해졌다. 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(이하 약평위)는 지난 12일 제5차 심의 결과, 한국노바티스의 졸겐스마주에 대해 ‘SMN1 유전자에 이중대립형질...

2022-05-15 10:04
“한번 주사로 아이 생명 살리는데”…‘졸겐스마’ 보험급여 또 무산

문종민 한국척수성근위축증환우회 이사장은 “졸겐스마는 단 1회 투약으로 치명적인 SMA를 치료할 수 있다는 점에서 매우 혁신적인 치료제다. 이미 미국, 영국, 일본, 유럽 등에서 급여를 통해 투약이 가능하다. 반면 의료선진국인 우리나라에서는 급여 신청한지 12개월이 지났지만 답보상태라는 점이 매우 안타깝다”며 “SMA는 시간이 지날수록 신경세포가...

2022-04-07 17:39

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