바이오 분야는 바이오 파운드리 구축, 유전자 조절·편집, 신약개발, 난치암 진단 등의 기술혁신을 지원하고, 양자 분야는 임무지향 플래그십 프로젝트, 글로벌 협력기반 선도기술 확보, 양자센서 상용화 등을 추진한다.
아울러, 세계 최초·최고 수준을 지향하며, 실패가능성은 높으나 성공시 혁신적 파급효과를 이끌어낼 수 있는 “혁신·도전형 R&D”...
취약 X 증후군은 X염색체에 위치한 FMR1 유전자의 특정 삼핵산 반복이 비정상적으로 확장돼 유전자 발현이 정상적으로 이루어지지 못함으로써 발생하고 지적 장애 및 행동적 장애가 동반되는 희귀유전질환이다.
연구팀은 사이토신 기반 편집기(CBE)를 이용해 FMR1 유전자의 CGG 반복을 타겟으로 사이토신을 티민으로 효과적으로 치환하는 전략을 개발했다. 관계자에...
버텍스는 이 기술을 활용해 유전자 편집 치료제 처방 전 골수 환경을 깨끗이 하는 전처치제를 개발할 예정이다. 버텍스가 해당 타깃에 대해 연구, 개발, 제조, 상용화에 대한 전 세계 독점 라이선스를 가져가 모든 연구개발(R&D) 및 상업화를 담당한다. 업계에서는 오름테라퓨틱의 TPD 개념은 ADC에 가깝다고 평가했다.
이어 이달 25일에는 파인트리테라퓨틱스가...
버텍스는 오름테라퓨틱의 이중 정밀 표적 단백질(TPD) 기술을 활용해 유전자편집 치료제의 새로운 전처치제를 발굴하기 위한 연구 권한을 받는다.
이번 계약의 선급금은 1500만 달러(약 207억 원)이며, 최대 3개 타깃에 대해 각각 최대 3억1000만 달러(약 4200억 원)의 추가 옵션 및 마일스톤을 수령한다. 추후 글로벌 연간 순매출에 대한 단계별 로열티도 받는다....
버텍스는 오름테라퓨틱의 TPD² 기술을 활용해 유전자 편집 치료제의 새로운 전처치제 개발을 위한 연구 권한을 받는다. 각 타깃에 대한 연구가 종료되면 TPD² 기술을 사용해 개발한 DAC에 대한 전 세계 독점 라이선스를 취득한다. 모든 연구와 개발, 상업화는 버텍스가 담당한다.
이번 계약이 관심을 끄는 건 유전자가위 치료제 기업 버텍스가 왜 항암제 기업...
버텍스는 오름테라퓨틱의 이중 정밀 표적 단백질(TPD) 기술을 활용해 유전자편집 치료제의 새로운 전처치제를 발굴하기 위한 연구 권한을 받는다. 전처치제는 본 치료가 원활하게 수행하기 위해 수행하는 간단한 치료다. 버텍스는 유전자 편집 약물을 환자에게 주입하기 전, 골수 환경을 깨끗이 하는 전처치제를 개발할 예정이다.
각 타깃에 대한 연구가 종료되면...
제핏은 유전자 편집 기술을 적용한 대사성질환 맞춤형 제브라피쉬 모델과 약물 스크리닝 플랫폼을 지원한다.
양사는 올해 말까지 새로운 기전의 혁신신약 후보물질 발굴을 목표로 하고 있다. 이를 위해 JW중외제약은 인공지능(AI) 기반 연구개발(R&D) 플랫폼 ‘주얼리’에서 도출한 초기 유효 화합물을 제핏에 전달하며, 제핏의 스크리닝 플랫폼을 통해 해당...
제핏은 유전자편집 기술을 적용한 대사성질환 맞춤형 제브라피쉬 모델과 약물 스크리닝 플랫폼을 지원한다.
양사는 올해 말까지 새로운 기전의 혁신신약 후보물질 발굴을 목표로 하고 있다. 이를 위해 JW중외제약은 인공지능(AI) 기반 R&D 플랫폼 ‘주얼리’에서 도출한 초기 유효 화합물을 제핏에 전달하며, 제핏의 스크리닝 플랫폼을 통해 해당 화합물들의...
제핏은 유전자 편집 기술을 적용한 대사성질환 맞춤형 제브라피쉬 모델과 약물 스크리닝 플랫폼을 지원한다.
양사는 올해 말까지 새로운 기전의 혁신신약 후보물질 발굴을 목표로 하고 있다. 이를 위해 JW중외제약은 인공지능(AI) 기반 연구개발(R&D) 플랫폼 ‘주얼리’에서 도출한 초기 유효 화합물을 제핏에 전달하며, 제핏의 스크리닝 플랫폼을 통해 해당...
에스티팜은 미국 보스턴에서 개최된 TIDES USA 2024에 참가해 유전자 편집 가위 기술에 사용되는 sgRNA(single-guide RNA) 공정 기술에 대해 발표했다고 17일 밝혔다.
TIDES USA는 올리고뉴클레오타이드와 펩타이드 및 mRNA 기반 치료제의 최신 연구 결과를 공유하고 새로운 기술 및 발전 방향에 대해 토론하는 국제 학회다.
에스티팜은 이번 행사에...
유전자 교정 기술을 사용한 유전자 치료제는 표적 DNA 외 유전자를 편집하는 ‘오프타깃 효과(off-target effect)’를 유발해 암 유전자를 활성화하거나 생식세포까지 편집할 수 있다. 그래디언트 바이오컨버전스가 구축한 700종 이상의 암 환자 유래 오가노이드(PDO)는 정상 오가노이드를 페어로 보유하고 있어 약효 평가는 물론 안정성 평가까지 수행할 수 있는 특징이...
이를 맞이하는 우리에게, 어느 때보다 두려워하지 않는 개척자이자 탐구자로서의 학술적 유전자가 다시 필요한 시기"라고 설명했다.
이번 학술대회에는 이투데이, 문화체육관광부, 저출산고령사회위원회, 한국언론진흥재단 등 다양한 후원사들이 참여한 가운데, 600여 명의 언론학 및 미디어ㆍ저널 업계 종사자들이 참여했다. 이들은 언론의 현재와...
한국바이오협회 관계자는 “차세대 유전자 염기서열분석과 크리스퍼카스9(CRISPR-Cas9 유전자 편집 등의 영향으로 향후 바이오의약품의 매출 비중은 계속 높아질 것으로 예측되며, 2026년 바이오의약품이 케미컬의약품의 비중을 넘어설 것”이라고 말했다.
희귀의약품 지정은 희귀, 난치성 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도다....
한국바이오협회 관계자는 “미래 표적치료제는 암 세포가 면역 체계를 회피하는 메커니즘을 표적하고 면역세포와 종양의 상호작용을 방해해 효과를 개선하는 방향으로 발전해야 한다. RNA 간섭, 유전자 편집, 기타 세포 내 표적화 등을 활용하면 더 정확한 치료 전략이 가능하다”고 전망했다.
또한, 면역세포 활성화에 적합한 후보유전자를 도출하고 유전자편집 최적화를 통해 세포치료제 공정개발 및 전임상 분석하는 등 전방위적인 협력을 하게 된다.
현재 특정 혈액암에서 뛰어난 효능을 발휘하고 있는 CAR-T세포는 후천면역세포로서 특정 항원을 타깃해 면역반응을 일으킨다. 특정 혈액암에서 좋은 반응률을 보임에도 고형암에서는 항암 효율이 매우 낮은...
김영진 한독 회장은 “이번 협력은 글로벌 경쟁력이 있는 신약개발을 위해 한독의 바이오 분석과 임상, 제넥신의 바이오 제조와 세포 배양기술, 툴젠의 유전자편집 기술을 결합한다는 점에 의미가 있다”며 “강화된 연구역량을 통해 성공적으로 고형암 타깃 세포치료제를 개발하고 점차 분야를 확장해 나갈 것”이라고 말했다.
툴젠은 궁극적으로 유전자가위 기술을 적용해 치료제뿐 아니라 종자 사업으로 확장해 전 세계에서 유전자를 편집하는 기업에 특허를 허용해 수익을 내는 것이 목표다.
이 대표는 “수익을 확보하고 비즈니스 모델을 확보하고 있다는 것이 중요하다. 원천 기술은 치료제와 식물 개발에 쓰일 수 있어 확장성이 좋다. 툴젠의 비즈니스 모델은 전 세계에 있는...
유전자가위 치료제는 비정상적 유전자를 잘라내거나 편집해 희귀·난치병 등의 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 의약품이다. 카스게비는 3세대 유전자가위 기술로 불리는 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 기술이 적용됐다. 국내에서 크리스퍼-카스9으로 치료제를 개발 중인 툴젠도 첫 유전자가위 치료제가 탄생했다는 소식에 기대감을 드러냈다.
이 대표는 “첫...
김 대표는 “유전자 편집기술도 핵심이다. 형질전환 세포가 만들어져야 이식이 되는데 800번 만에 성공했다. 이후 자유자재로 편집하는 기술 세팅이 끝나 빠르게 만들고 있다”고 말했다.
또 김 대표는 “DPF는 임상 진입용 원료 동물을 생산하기 위한 시설로 세계이종이식학회나 국내 식품의약품안전처가 제시한 병원균의 영향을 받지 않는 사육 환경을 맞추는 게...
케이더블유바이오는 제대혈로부터 hiPSC를 구축하고 유전자 편집기술로 제작된 키메라 항원 수용체(CAR)를 발현시킨 후, 분화 및 극성유도로 고형암 특이적인 항암면역세포치료제 연구 개발하는 기업이다.
지씨셀은 이번 계약을 통해 케이더블유바이오의 hiPSC 기술이 도입된 항암면역세포치료제 개발 가속화를 위해 MCB 구축 및 세포치료제 보관, 특성...