가장 흔하게 보고된 이상 반응은 메스꺼움(25.6%), 빈혈(23.3%) 등이었으며 대부분 1등급(Grade 1) 또는 2등급(Grade 2) 수준으로 나타났다.
유효성 측면에서는 Claudin18.2 양성 위암 및 식도암 환자 43명 중 7명에서 부분관해, 14명에서 안정병변이 확인됐다. 부분관해를 보고한 7명의 환자 중 5명은 이전에 면역관문억제제 치료를 받은 적 있는 것으로...
이번 캠페인에서 소개된 골수증식종양 환자들의 주요 궁금증은 △질환 진행 △증상 및 진단 △치료 방법 및 과정 △치료제 △생활 관리 총 5가지 영역에 대한 질문이다. 이에 대해 이성은 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 교수, 윤석윤 순천향대학교 서울병원 종양혈액내과 교수가 환자들이 이해하기 쉽게 답변을 제시했다.
MPN은 고령에서 주로 발병하는 혈액...
이전에 2차 이상의 전신 요법에 실패한 만성 이식편대숙주 질환이 있는 성인 및 12세 이상의 소아 환자의 치료에 사용된다. 만성 이식편대숙주질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
식약처 관계자는 “앞으로도 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 하겠다”라고 말했다.
약물치료로는 비스테로이드성 항염증제, 항말라리아제, 코르티코스테로이드, 면역억제제 등 다양한 약물 치료가 있으며, 최근 JAK 억제제, 인터페론 항체 등 새로운 치료제도 사용되고 있다”고 설명했다.
특히 정 교수는 “루푸스를 가진 여성이 임신을 하면 합병증 위험이 높아지는 것으로 알려졌다. 하지만 임신 전 상담과 계획, 정기적인 모니터링, 약물 관리 등...
이 치료제는 겸상 적혈구 빈혈증 환자를 대상으로 사용할 수 있다.
그러나 카스게비를 처방받으려면 치료에 앞서 골수에 있는 악성 세포를 제거해 골수 환경을 깨끗이 만들어야 한다. 현재는 부설판을 전처치제로 투여하지만, 독성이 강하고 불임 등의 부작용이 나타난다. 버텍스는 부작용을 해결하기 위해 악성 세포만 정확히 타깃하는 전처치제를 개발하고자...
기존 치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다. 신경학적 증상에 대해 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 특히 임상적 유익성을 제공할 것으로 회사 측은 기대하고 있다.
고셔병은 임상적으로 3가지 형태가 있다. 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적되어 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양...
치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 확인했다. 신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자에게 특히 이점을 제공할 것으로 회사측은 기대된다.
고셔병은 임상적 특성에 따라 3가지로 나뉜다. 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적돼 골절, 출혈 경향, 빈혈...
에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러로, 발작성 야간혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성요독증후군(aHUS)의 적응증을 보유하고 있으며 삼성바이오에피스가 유럽에서 지난해부터 직접 판매하고 있는 제품이다.
이번 학회에서 공개한 초록에 따르면, 삼성바이오에피스는 임상3상 결과의 후속분석을 통해...
에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)의 적응증을 보유하고 있으며 삼성바이오에피스가 유럽에서 지난해부터 직접 판매하고 있는 제품이다.
이번 학회에서 공개한 초록에 따르면, 삼성바이오에피스는 임상 3상 결과의 후속 분석을 통해 에피스클리(SB12)...
‘악템라’, 고용량 철분주사제 ‘페린젝트’, 혈우병치료제 ‘헴리브라’ 등 우수한 오리지널 신약을 공급하며 환자의 삶의 질 개선에 앞장서고 있다.
2022년에는 신성빈혈치료제 ‘에나로이정’의 국내 품목허가를 획득했으며, 혈소판감소증치료제 ‘타발리스(성분명 포스타마티닙)’는 지난해 신속심사 대상에 추가돼 연내 품목허가를 앞두고 있다.
환자들은 주로 밤에 검은색 소변을 보게 되며 빈혈, 복통, 뇌졸중과 같은 혈전으로 인한 합병증이 동반된다. 골수 내 조혈모세포의 ‘PIG-A’ 유전자 돌연변이가 원인으로 지목된다.
아스트라제네카는 글로벌 PNH 치료제 시장의 강자로 꼽힌다. 정맥투여 제형의 ‘솔리리스(성분명 에쿨리주맙)’와 ‘울토미리스(성분명 라불리주맙)’ 등을 보유하고 있다....
제넥신은 식품의약품안전처로부터 지속형 신성빈혈 치료제 에페사®(Efesa®, GX-E4, Efepoetin alfa)의 가교 임상 1상을 허가받았다고 30일 밝혔다.
이번 임상은 제넥신이 유럽 및 아시아 10개국에서 임상시험계획(IND) 승인을 진행 중인 투석환자 대상 임상 3상과 동시에 진행된다. 제넥신은 국내에서 총 12개월 동안 건강한 코카시안(백인) 과 아시아인 총 40명을 대상으로...
다른 하나는 겸상 적혈구 질환과 베타 지중해성 빈혈(Beta-thalassemia; TDT)을 치료하는 유전자치료제 진테글로(Zynteglo)이다.
이 교수는 캐나다 오타와대학교의 생화학, 미생물학, 면역학 학과의 정교수로 NK(자연살해) 세포와 키메릭항원수용체(CAR)를 접목한 면역세포 치료법 연구의 권위자로 꼽힌다. 그동안 CAR-NK 복합 항암면역치료제 연구에서 선도적 역할을...
KP-01은 3가 철 이온의 킬레이트 화합물로 위장관 내에서 이온화되지 않아 기존 철결핍성 빈혈 치료제 복용 시 나타날 수 있는 속 쓰림, 변비 등 위장장애를 개선한 제품이다. 저용량 철 투여로 12주 만에 현저한 빈혈 개선 효과를 보이며, 64주간의 장기 투여 시에도 안전성을 확보했다. 빈혈 여부와 상관없이 철 결핍에 처방될 수 있는 미국 FDA 허가를 받은 유일한...
회사 관계자는 “해당 임상3상 결과를 바탕으로 국내 식약처에 비투석 만성신장질환 환자의 빈혈치료제 시판허가 신청을 완료하고 본격적인 허가 절차에 돌입할 계획”이라고 말했다.
이어 “투석치료를 받는 만성신장질환 환자를 대상으로 한 임상3상의 첫 환자투여(First Patient Injection, FPI)가 지난 25일 계획대로 진행됐다”며 “KG바이오로부터 첫...
기존 1세대 빈혈치료제가 2~3일마다 1회 주기로 투여해야 했다면, 에페사는 2주 혹은 최장 4주에 한 번만 주사하면 되는 3세대 치료제다.
한국을 포함한 7개국에서 투석치료를 받지 않는 신성빈혈 환자 391명을 대상으로 진행한 에페사 비투석환자 임상 3상 결과, 평가 종료 시점의 헤모글로빈(Hb) 반응률은 GX-E4군이 75.6%, 미쎄라®군이 69.3%로 1차 평가지표를...
박카스 매출은 정체했지만 4분기에도 항결핵제, 빈혈치료제 다베포에틴알파 등 전문의약품 수출이 35.9% 증가한 295억 원으로 추정돼 올해에도 ETC 수출증가에 집중할 것"으로 전망했다.
올해도 신제품 출시와 R&D 이벤트가 늘어날 예정이다. 동아에스티의 건선치료제 스텔라라 바이오시밀러는 지난해 6월 유럽에 10월 FDA 미국 품목허가를 신청했다....
이전까지는 겸상 적혈구 빈혈증에 대한 근본적인 치료제는 없었다. 정상인으로부터 조혈모세포를 이식하는 것뿐이었다. 이마저도 다른 사람으로부터 수혈받기 때문에 평생 면역억제제를 복용해야 했다. 합병증 등 부작용 가능성도 있어 일부 환자에만 사용됐다.
그러나 유전자가위 기술이 적용된 카스게비는 한 번의 치료로 영구적인 효과가 유지되는 것으로 알려졌다....