[BioS]JW중외, A형 혈우병 신약 '헴리브라피하주사' 허가

최초 피하주사제형으로 투약 편의성 개선..항체보유 A형 혈우병 예방요법제로 승인..보험약가 협의 거쳐 국내 시장 출시

JW중외제약이 A형 혈우병 치료제 블록버스터로 주목받는 헴리브라(Hemlibra)의 국내 허가를 획득했다. 최초의 피하주사제형으로 평생 주사를 맞아야 하는 환자들의 투약 편의성을 개선한 제품이다.

JW중외제약은 항체보유 A형 혈우병 예방요법제 헴리브라피하주사(성분명 에미시주맙)가 식품의약품안전처로부터 시판 허가를 받았다고 20일 밝혔다.

일본 쥬가이제약과 스위스 로슈가 개발한 헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class)이다.

특히 정맥주사(혈관 내 투여)가 아닌 피하(피부 아래)에 직접 주사하는 최초의 A형 혈우병치료제다. 지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회 피하주사로 그 예방 효과가 지속되는 등 환자가 스스로 투약할 때의 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과도 향상시켰다.

53명의 성인 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 임상 3상에서 혈우병 치료제를 투약하지 않은 환자들에 비해 평균 23.3회 헤믈리브라를 투여 받은 그룹의 출혈 발생률이 87%로 감소했다. 또한 헤믈리브라를 투여한 19명의 A형 혈우병 소아 환자의 95%는 일체의 출혈을 일으키지 않은 것으로 나타났다.

또 혈액 내 부족한 응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자에게도 효과가 발현되기 때문에 제8인자의 억제인자(항체)를 보유한 환자에게 예방요법제가 될 것으로 기대하고 있다.

JW중외제약은 앞으로 건강보험심사평가원과 보험약가 협의를 거쳐 헴리브라를 국내 시장에 본격 선보일 계획이다. 이와 함께 2주, 4주 단위로 투여 주기를 선택할 수 있도록 용법용량을 확대할 예정이며 항체가 없는 일반 A형 혈우병에 대한 예방요법제로 효능효과를 확대할 방침이다.

JW중외제약의 신영섭 대표는 “헴리브라는 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병뿐만 향후 항체를 보유하지 않은 환자에게도 사용할 수 있도록 효능효과를 확대할 예정으로 많은 기대를 모으고 있다”며 “조속히 제품 출시 절차를 마무리해 평생 치료제를 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것”이라고 말했다.

글로벌 제약시장 분석기관인 이벨류에이트파마는 오는 2020년 헴리브라가 1조6000억원의 매출을 올릴 것으로 전망했다. 글로벌데이터는 2026년 헴리브라가 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조원 이상을 올리며 1위를 차지할 것으로 예측했다. 국내 A형 혈우병치료제 시장 규모는 약 1500억 원(건강보험심사평가원 사용실적)으로 추산된다.