특정 단백질 생산 억제하고 유전자 발현 방해2018년 첫 siRNA 제품 미국 식품의약국 허가국내에는 올릭스, 바이오니아, 큐리진 등 개발 중연평균 17.5% 성장해 29년 시장 규모 약 52조
리보핵산(RNA) 치료제가 주목받으며 이와 비슷한 기전인 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 치료제도 관심받고 있다. siRNA는 유전자 발현을 조절하는 데 중요한 역할을 하는 작은 RNA...
그는 “간섭 리보핵산(siRNA) 및 뉴클레오타이드(ASO)로 세분화되는 RNA 치료제는 질병의 원인이 되는 RNA를 타겟하는 모달리티”라며 “간단하게 합성이 가능한 단량체를 연속적인 화학반응으로 연결하는 생산방식은 기타 CGT보다 직관적이고 경제적”이라고 했다.
또 그는 “RNA 치료제는 희귀질환에서 고지혈증과 같은 만성질환으로 영역을 확장했으며 보다...
이번 임상은 SAMiRNA 플랫폼을 적용한 짧은 간섭 리보핵산(siRNA)이 인간에게 전신 투여로 연구된 첫 번째 사례로 건강한 피험자를 대상의 단일 용량 연구였다.
연구 결과 질병 마우스 모델에서 효과적인 용량의 인체 등가 용량보다 약 10배 높은 최대 용량에서도 용량 제한 부작용이 관찰되지 않아 높은 수준의 내약성을 확인했다. 또 약동학(PK) 결과에서도 투여...
회사 관계자는 “이 밖에도 약물전달 플랫폼 분야에서는 이미 협업을 진행 중인 미국의 제약사 2곳을 포함해 또 다른 신규 파트너를 확보하는데 성공했다”며 “해당 회사와는 자체 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’와 ‘안티센스올리고 뉴클레오타이드(ASO)’ 또는 ‘짧은간섭 리보핵산(siRNA)’이 융합된 나노복합체 기반의 신규 프로젝트를 진행할 가능성이 높다”...
바이오니아 자회사 써나젠테라퓨틱스가 siRNA 기반 특발성 폐섬유증 신약 SRN-001에 대한 임상 1상 마지막 4단계 안전성검토위원회를 성공적으로 완료했다고 29일 밝혔다.
써나젠테라퓨틱스는 지난해 9월부터 체내 투여 시 쉽게 분해돼 병소까지 전달이 어렵고 선천면역 염증 반응 부작용을 일으키는 기존 siRNA 치료제의 문제점 해결이 가능한 초분자 siRNA...
특히 치료제 개발을 위해서는 100mer 이상의 고순도 sgRNA의 생산이 필요한데 기존의 ASO나 siRNA 올리고 원료보다 생산 기술이 어려운 것으로 알려져 있다. 이에 에스티팜은 100mer 이상의 sgRNA 공정을 만든 결과와 주요 지표에 대해서 설명했다.
에스티팜 관계자는 "RNA 기술은 분야가 향후 확장성이 큰 유전자 편집 가위에도 많은 영향을 끼칠...
한편, 큐리진은 전세계적으로 가장 짧은 길이의 siRNA로 두 개의 질병유전자를 억제할 수 있는 신개념 이중표적 RNAi 기술을 보유한 바이오 기업이다. 2016년 창업한 이래 RNA를 효율적으로 운반하는 다양한 종류의 바이러스를 개발했으며 간염바이러스 치료제, 원형 RNA 기반 기술 및 암진단 키트 개발까지 폭넓은 파이프라인을 구축하고 있다. 다양한 질병에 대한...
OLX104C는 올릭스의 원천 플랫폼 자가전달비대칭 siRNA 기반 남성형 탈모치료제다. siRNA으로 남성형 탈모의 원인인 안드로겐 수용체의 발현을 줄여 탈모를 일으키는 호르몬의 반응을 억제한다.
두피 국소 투여를 통해 모낭에만 고농도로 작용한 후 빠르게 분해돼 전신 노출에 따른 부작용을 완화할 수 있다. 지난해 3월 호주에서 임상 1상을 시작해 환자 투약을 진행...
OLX104C는 올릭스 원천 플랫폼 기술인 자가전달비대칭 siRNA(cp-asiRNA) 기반 남성형 탈모 치료제다. OLX104C는 DHT가 아닌 안드로겐 수용체의 발현을 줄여 탈모를 일으키는 호르몬의 반응을 억제하는 기전이다. 두피 국소 투여를 통해 모낭에만 고농도로 작용한 후 빠르게 분해돼 전신 노출에 따른 부작용을 완화할 수 있다. 약물의 장기 효력으로 기존...
바이오니아가 세계 최초로 siRNA를 화장품에 접목해 개발한 탈모 완화 제품 코스메르나는 자체 개발한 원천 특허 물질 SAMiRNA™(Self-Assembled Micelle inhibitory RNA)의 전달력을 기반으로 기존 제품의 한계점을 극복한 제품이다.
바이오니아는 코스메르나의 개발 과정과 동시에 글로벌 특허 인증을 진행했다. 그 결과 2040년까지 글로벌 특허로 보호되는 물질...
바이오니아의 자회사 써나젠테라퓨틱스는 최근 siRNA 기반 특발성 폐섬유증(IPF) 신약 ‘SRN-001’의 임상 1a상 최종 투약을 완료했으며, 29일간의 관찰 기간 중 특별한 이상 반응이 발견되지 않아 약동학 분석을 준비하고 있다고 19일 밝혔다.
써나젠테라퓨틱스는 지난해 9월 호주에서 진행한 임상 1a상에서 기존 치료 방식과 차별성을 입증하기 위한 근거를...
나이벡 관계자는 “사렙타는 개발 중인 다양한 유전자 치료제의 효능을 극대화하기 위해 나이벡의 약물전달플랫폼 기술에 이전부터 많은 관심을 표명해 왔다”며 “나이벡은 이미 NIPEP-TPP에 mRNA, siRNA(짧은간섭리보핵산) 등 유전자를 합성하는 연구를 상당 기간 진행해 왔기 때문에 유전자 치료제에 빠른 적용이 가능할 것으로 본다”라고 말했다.
그는...
새로운 원전 모멘텀을 기다린다
원자력 계측기 및 원전/화력발전소 정비 업체
국내 원전 산업의 부활 및 해외 원전 수출 확대 가능성 고조
2025년까지 안정적인 실적 개선 지속 전망
허민호 한국IR협의회(리서치
◇올릭스
저평가된 siRNA 기업
RNA 간섭 플랫폼 기술 보유
자체개발 플랫폼을 통해 다양한 후보물질 개발 진행 중
글로벌 경쟁사 대비...
세 번째 플랫폼인 센스(Stability Enhanced Nano Shells, SENS)는 기존 DDS 플랫폼 대비 안정성을 강화해 ‘짧은 간섭 리보핵산(SiRNA)’, ‘메신저리보핵산(mRNA)’와 같은 핵산 치료제와 항암 바이러스 등 바이오 의약품을 위한 약물전달체 플랫폼으로 쓰인다. 기존의 핵산치료제에 적용하면 약물의 부작용은 낮추고 전달 효과는 높일 수 있다.
조 연구소장은 “혁신적인...
또한, 이렇게 생산된 CDV는 기존의 약물전달체에 비해 생체안전성이 뛰어나며 mRNA, siRNA 등 다양한 유전물질을 탑재해 뇌조직 등으로 표적하는 것이 가능해 확장성 높은 약물전달체로 주목 받고 있다.
엠디뮨 관계자는 “이번 2023 에디슨 어워드에서 CDV 기반 차세대 약물전달기술 바이오드론(BioDrone) 플랫폼의 우수성과 혁신성을 인정받았다”고...
신약 후보물질에 대한 계약 지역은 원 계약과 같이 중화권으로 한정된다.
이동기 올릭스 대표이사는 “한소제약이 새롭게 제시한 심혈관 질환에 대한 siRNA 치료제 후보물질 연구가 본격적으로 시작됐다”라며 “그간 협업으로 다져진 양사 간의 신뢰관계를 기반으로 올해 중 남은 1종의 옵션까지 행사될 수 있도록 논의를 이어갈 것”이라고 말했다.
지질나노입자 (이하 LNP)는 mRNA, siRNA, microRNA 등의 핵산을 장기를 구성하는 세포 안으로 이동시키는 약물 전달체이다. 특히 mRNA백신이 LNP를 통해 상용화되면서 글로벌 제약사뿐 아니라 국내 제약바이오 기업도 이 기술에 대해 많은 관심과 연구를 진행 중이다.
현재 널리 사용되고 있는 LNP는 GENEVANT(제네반트 - Arbutus와 Roivant의 합작사)가 독점하고 있다....
OLX104C는 올릭스 원천기술인 자가전달 비대칭 siRNA(cp-asiRNA) 플랫폼을 기반으로 개발된 탈모치료제다. 안드로겐 수용체의 발현을 줄여 남성형 탈모를 일으키는 호르몬 활성을 억제하는 기전으로 작용한다.
회사에 따르면 OLX104C는 전임상 효력시험을 통해 입증된 약물의 장기 효력으로 매일, 자주 복용해야 하는 기존 치료제의 불편함을 해소할 수...
이동기 올릭스 대표이사는 학회 마지막 날인 9일 ‘화학적 변형이 도입된 비대칭siRNA를 이용한 치료제 개발(Therapeutic Development Using Chemically Modified Asymmetric siRNAs)’을 주제로 발표한다. 이 대표는 해당 발표에서 자사의 피부, 안과 및 간질환 치료제 프로그램들의 연구 개발 현황을 공개할 예정이다.
특히 이 대표는 이번 학회 발표에서...