희귀출혈질환 검색결과

검색결과 총64건

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[BioS]티움바이오, ‘지속형 FVIIa’ 혈우병 유럽 1b상 "승인"

김훈택 티움바이오 대표는 “TU7710은 임상1a상 중간결과에서 긴 반감기가 나타났다”며 “글로벌 임상에 속도를 높여 희귀난치성 질환인 혈우병 환자들을 위한 신약을 개발할 것”이라고 말했다. 혈우병은 선천적으로 혈액응고인자가 부족해 지혈이 되지 않는 유전질환이다. 결핍된 특정 혈액응고인자를 투여해 치료하는 방법이...

2024-07-16 10:46
티움바이오, 혈우병 치료신약 ‘TU7710’ 유럽 임상 1b상 승인

김훈택 티움바이오 대표는 “지난달 발표한 TU7710의 임상 1a상 중간결과에서 이 치료제의 특장점인 긴 반감기를 확인했다”라며 “글로벌 임상에 속도를 높여 희귀난치성 질환인 혈우병 환자들을 위한 혁신신약을 개발할 것”이라고 말했다. TU7710의 유럽 임상 1b상은 혈우병 환자 대상으로 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행된다. 임상에서 혈우병...

2024-07-16 09:45
사망 4위·장애 원인 1위인데…‘뇌졸중’ 상급종합병원 못 가게 된다?

학회에 따르면 뇌졸중은 암질환, 심장질환, 희귀·중증난치질환과 함께 4대 중증질환에 속한다. 또한, 뇌혈관이 갑자기 막히는 뇌경색(전체 80%)이나 뇌혈관이 터지는 뇌출혈(전체 20%)은 골든타임 내 치료 여부가 환자의 예후에 직접적인 영향을 미친다. 뇌졸중은 국내 사망원인 4~5위에 해당하며, 뇌졸중 이후 후유장애 위험도 커 성인 장애 원인 1위로 꼽힌다. 급성 뇌졸중...

2024-07-15 09:47
유한양행, 고셔병 치료제 ‘YH35995’ 임상 1상 진입

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은, “YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출·최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과 성공적으로 임상 개발 단계로 진입했다”라며 “유한양행이 개발하는 첫 희귀질환 치료제란 점에서 의미가 크며, 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정”이라고 말했다.

2024-07-01 09:27
[BioS]유한양행, “첫 희귀” 고셔병 신약 “국내 1상 IND 승인”

고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(lysosomal storage disease, LSD) 의 한 종류이며, 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀질환이다. 유한양행은 전임상에서 유효성과 안전성을 확인했으며, 특히 혈액뇌장벽(blood-brain barrier, BBB)을 투과할 수 있도록 개발돼 기존 치료제 대비...

2024-07-01 08:57
[제약·바이오 주간동향] 美 ITC, ‘톡신 진실게임’ 예비판결서 휴젤 손 들어 外

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분 환자가 심각한 뇌 손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전 질환이다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로...

2024-06-15 06:00
‘환자 38.8%는 장애’…뇌졸중 신약 열 올리는 제약·바이오 업계

뇌졸중은 고령화와 만성질환자 증가로 위험성이 높아져 효과적인 신약 수요가 높은 분야로 꼽힌다. 28일 업계에 따르면 국내에서 효과성을 개선한 뇌졸중 치료제 연구가 한창이다. 뇌졸중 환자가 지속적으로 증가하고 있지만, 치료 효과 및 이후 합병증 예방을 위한 신약에 대한 기대가 높은 상황이다. 건강보험심사평가원 통계를 보면 2018년 59만5168명이었던...

2024-05-29 05:00
JW중외제약, ‘세계 혈우인의 날’ 맞아 ‘브라보 캠페인’ 진행

한편, 혈우병은 혈액 내 응고인자의 결핍으로 발생하는 출혈성 질환으로 작은 상처에도 쉽게 피가 나고, 지혈되지 않는다. 약 1만 명 중 한 명꼴로 발생하는 희귀 질환이며 한국혈우재단에서 발간하는 혈우재단백서에 따르면 국내에는 약 2500명의 환자가 등록돼 있다. 한편, JW중외제약은 2020년 중증 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’를 출시했다. 헴리브라는...

2024-04-17 14:22
노보 노디스크제약, 세계혈우병의 날 맞아 한국코헴회에 기부물품 전달

혈우병은 충분한 혈액 응고 단백질이 부족해 혈액이 제대로 응고되지 않는 희귀질환이다. 현재 전 세계적으로 혈우병 진단 및 전문 치료에 대한 접근을 개선하기 위해 매년 4월 17일 세계 혈우병의 날을 지정해 기념하고 있다. 현재 혈우병의 치료방법은 지속해서 개발되고 있으나, 출혈 질환을 가진 환자들은 일상생활 또는 일터에서 여전히 어려움을 겪고...

2024-04-17 11:04
SK플라즈마, 세계 혈우인의 날 맞아 헌혈 캠페인 전개

혈우병은 혈액 내 응고인자의 결핍으로 발생하는 출혈성 질환으로 인구 약 1만 명 중 한 명꼴로 발생하는 희귀 질환이다. 세계혈우연맹(WFH)은 혈우병과 출혈 질환에 대한 인식을 높이기 위해 지난 1989년부터 매년 4월 17일을 ‘세계 혈우인의 날’로 제정했다. 올해 슬로건은 ‘모든 이에게 공평한 기회: 모든 출혈질환에 대해 알기 (Equitable access for all...

2024-04-16 10:26
오스코텍 면역혈소판감소증 치료제, 美FDA 희귀의약품 지정

오스코텍에 따르면 세비도플레닙은 지난해 희귀자가면역질환인 면역혈소판감소증의 임상 2상을 성공적으로 마무리하고 복수의 기업과 글로벌 허가임상 전략을 포함한 파트너링 논의를 진행하고 있다. 윤태영 오스코텍 대표는 “해외 제약바이오기업들은 세비도플레닙의 우수한 효능뿐만 아니라, 경쟁약물대비 어지러움이나 구토 등의 부작용비율이 현저히...

2024-03-21 16:24
[기고] 뇌전증 환자의 고통, 편견과 오해 없어져야

이렇게 뇌전증은 희귀한 질환이 아니다. 뇌전증을 앓고 있는 환자는 우리 주위에서 쉽게 찾아볼 수 있지만, 우리가 희귀한 질환으로 인식하는 이유는 사회적 편견이 긍정적이지 않아 환자가 스스로 병을 숨기기 때문이다. 뇌전증으로 진단을 받으면 일상적인 대인관계, 취업, 결혼 등 사회적으로 여러 제한이 있어 병을 숨기는 환자가 있다 보니 보고되는 수치보다 적게...

2024-02-11 09:00
[제약·바이오 주간동향] 삼성바이오, 올해 매출 목표 3.6兆로 재상향 外

GC녹십자, 희귀출혈질환 치료제 美 FDA 희귀의약품 지정 GC녹십자가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, TTP) 치료제 후보물질 ‘GC1126A’의 희귀의약품 지정을 받았다. TTP는 100만 명에서 3~11명가량 발생하는 희귀출혈질환으로, 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90% 환자가 사망에 이른다. FDA...

2023-10-06 17:43
GC녹십자, 희귀출혈질환 치료제 美 FDA 희귀의약품 지정

TTP는 100만 명에서 3~11명가량 발생하는 희귀출혈질환이다. 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름을 차단해 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90%의 환자가 사망에 이른다. 발병 기전은 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다. GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를...

2023-10-05 09:00
IBK기업은행, 중소기업 근로자 가족 치료비 6억3000만원 지원

IBK기업은행은 희귀난치성 및 중증질환을 앓고 있는 중소기업 근로자 가족 124명에게 치료비 6억3000만 원을 지원했다고 18일 밝혔다. 이번 지원을 통해 침샘암으로 투병 중인 윤미선(50·가명) 씨와 갑작스런 뇌출혈로 고액의 치료비를 부담하고 있는 김민수(62·가명) 씨의 배우자 등이 도움을 받게 됐다. 김 씨는 "아내가 뇌출혈로 쓰러진 후 식물인간...

2023-08-18 09:29
GC녹십자, ISTH2023에서 희귀출혈질환 치료제 개발 동향 발표

GC녹십자는 24일(현지시간)부터28일까지 캐나다 몬트리올에서 진행된 국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH) 2023 총회에서 자사의 희귀출혈질환 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 29일 밝혔다. ISTH는 혈액 응고 및 혈전증과 같은 다양한 혈액 질환 관련 전문가들이 최신 연구 내용을 공유하고 더 나은 치료법에...

2023-06-29 08:52
SK케미칼, 혈우병 환우 건강 지원 ‘스마트라이프’ 챌린지 진행

혈우병은 출혈 시 피를 굳게 하는 특정 응고인자가 부족해 발생하는 희귀 출혈 질환이다. 비환우에 비해 지혈 시간이 오래 걸리고 그에 따른 합병증을 평생 관리해야 한다. 한국혈우재단 백서에 따르면 혈우병 환우 중 골관절증 환자 비율은 약 50%로 일반인에 비해 5배 높다. 이로 인한 운동 부족으로 40대 이후의 성인병 지표가 높아져 건강에 각별한 관리가 필요한...

2023-06-07 09:19
“리보세라닙 FDA 허가 확신”…HLB의 자신감 이유는?

HLB는 간암에 이어 리보세라닙의 선양낭성암(선낭암) 적응증 허가도 추진 중이다. 선낭암은 통상 침샘암으로 불리는 희귀질환으로 반복적인 수술이나 방사선 치료 외에 마땅한 치료제가 없다. 현재 최종보고서의 막바지 작성 단계로, 조건부 허가를 놓고 FDA와 미팅이 예정돼 있다.

2023-05-18 17:00
[유주선 칼럼] 개인정보의 보호와 그 활용 방안

또한 C보험사가 제공하고 있는 종합보험의 경우 뇌출혈 발생률 통계는 일본‧홍콩‧영국 등 다른 나라 데이터를 사용하고 있다. 미국 등 해외 주요국들은 이미 공공의료데이터를 활용해 희귀질환 보장을 강화하는 방안을 마련하고 있다. 4차 산업의 핵심영역 중 한 분야인 헬스케어 산업에도 괄목상대한 발전을 보여주고 있다. 심평원의 이 승인은 기존 보험상품을...

2023-04-15 10:00
오스코텍, 면역혈소판감소증 임상 2상 톱라인 내달 발표

결과에 따라 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 신청하고 상반기 중 임상시험 결과 보고서를 수령한다. 면역혈소판감소증은 혈액 응고에 중요한 혈소판 수가 감소해 점막, 피부, 조직 내 비정상 출혈로 잦은 코피나 잇몸 출혈, 월경과다의 증상을 나타내고 경미한 손상으로도 검푸른 타박상을 초래하는 자가면역질환이다. 전 세계적으로는 10만 명당 9....

2023-01-11 16:20

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