파킨슨병 치료제 개발의 최신 트랜드는 줄기세포를 이용한 치료와 알파시누클레인 단백질에 대한 항체 치료제로 양분된다. 국내에서는 줄기세포 분야에 있어 에스바이오메딕스가 유일하게 배아줄기세포 유래 도파민 신경전구세포를 이용한 파킨슨병 완치 목적의 치료제를 개발하고 있으며, 항체치료제 분야에서는 대표적으로 에이비엘바이오의 알파시누클레인...
통합 척도(MDS-UPDRS)와 글로벌 제약사 로슈의 디지털바이오마커를 통해 확인하게 된다”고 설명했다.
파킨슨병을 대상으로 개발되고 있는 다수의 약물들은 알파시누클레인을 직접적으로 타깃해 저해시키거나 다른 단백질을 타깃하는 약물들이 개발되고 있으나 듀얼 액션을 통해 신경세포 보호효과를 가지는 약물은 KM-819가 유일한 것으로 알려졌다.
이 플랫폼은 뇌 내피세포의 표면에 존재하는 인슐린 유사성장인자1 수용체(IGF1R)를 타깃해 항-알파시누클레인 항체가 혈액뇌관문(BBB)을 효과적으로 통과할 수 있도록 돕는다.
플랫폼은 일회성 아닌 다회성…“연속‧확장성 있어”
바이오 플랫폼 기업이 주목받는 이유는 연속성과 확장성 때문이다. 플랫폼 기업은 자사의 플랫폼을 활용해 개발한 물질을...
이 질환의 주요 병리학적 특징은 알파시누클레인이 신경계에 비정상적으로 축적되어 루이소체(Lewy body)라는 단백질 집합체가 과도하게 쌓이는 것이다.
최근 알파시누클레인이 병의 진행 정도에 따라 뇌의 여러 부위로 광범위하게 퍼져 나가는 것으로 알려져 알파시누클레인이 파킨슨병 치료제의 새로운 타겟으로 주목받고 있다.
압타바이오는 이번...
압타바이오는 “도파민 신경세포와 노령 쥐 알파시누클레인 과발현 파킨슨병 동물모델에서 APX-NEW(compound-11)의 우수한 파킨슨병 치료 효과” 연구 결과가 국제 학술지인 International Journal of Molecular Sciences에 게재되었다고 밝혔다.
알츠하이머 다음으로 흔한 퇴행성 뇌질환인 파킨슨 병에 대하여 병증의 핵심 원인이 알파시누클레인 임이...
또한, 결과적으로 파킨슨병의 주요 발병 원인으로 알려진 알파시누클레인(alpha-synuclein)의 감소 및 투여 대상의 행동 개선이 확인되어 차기 파킨슨병 치료제로서의 유의성을 시사했다.
IGF1R은 타조직에 비해 뇌에 특히 많이 분포해 있어 기존 TfR(트랜스페린 수용체, Transferrin receptor)기반의 뇌질환 치료제와 비교하여 더욱 안전하게 약물을 뇌로...
두 번째 기능은 알파시누클레인(α-synuclein)의 축적에 관여하는 자가포식(autophagy) 활성을 증가시켜 응집을 저해하고 신경세포를 보호하는 기능이다. 이 두 가지 성질은 현재까지 연구된 바에 의하면 파킨슨병의 진전에 관련된 두 가지 주요인을 타깃한 것이다.
파킨슨병을 대상으로 개발하고 있는 다수의 약물은 알파시누클레인을 직접 타깃해...
파킨슨병은 완치가 불가능한 질환으로 비정상 단백질인 알파시누클레인의 축적과 신경세포의 손상으로 발병되는 것으로 알려진 퇴행성 질환이다. 현재 파킨슨병은 정확한 원인이 알려져 있지 않아 근본적 치료제가 없고 기존 약물로 증상을 완화시키는 게 현실이다.
엔케이맥스의 배양기술이 적용된 SNK01은 뇌로 이동에 필요한 CXCR3, CX3CR1 수용체 발현이...
파킨슨병은 뇌의 비정상 단백질인 알파시누클레인의 축적과 만성 신경 염증으로 발병된다고 알려져 있다. 현재 파킨슨병은 증상을 완화하는 약물만 있을 뿐 근본적 원인을 찾아 해결하는 약물은 없는 상황이다.
SNK01은 배양 후 'CX3CR1' 수용체 발현이 높아 뇌혈관 장벽 통과가 가능하며, 'DNAM-1' 수용체를 통해 신경염증을 일으키는 자가 반응성 T세포를...
ABL301은 파킨슨병 환자의 뇌에서 두드러지는 병리단백질 알파시누클레인(α-Syn) 응집체에 높은 선택성을 가진 항체에 혈뇌장벽(BBB) 투과성을 높이기 위해 셔틀분자 IGF1R을 결합시킨 ‘2+1’ 형태의 이중항체이다. 에이비엘바이오의 BBB 투과 이중항체 ‘그랩바디-B(Grabody-B)’ 플랫폼 기술이 적용된 것이며, 글로벌에서는 트랜스페린수용체(TfR)이 주로...
회사 측에 따르면 ‘KM-819’는 FAF1의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고 자가포식(autophagy) 활성을 높여 알파시누클레인(α-synuclein)의 응집을 저해한다.
또한 ‘KM-819’는 파킨슨병과 다계통위축증 치료제로 개발 중이며, 미국에서 파킨슨병으로 임상2상을 진행 중에 있다. 다계통위축증은 국내에서 진행되며, 지난해 식품의약품안전처로부터 임상2상...
카이노스메드는 “KM-819는 과발현된 FAF1의 활성을 저해함으로써 신경세포 사멸을 억제하고, 불필요한 세포 성분 제거 능력을 활성화시키는 기능을 통해 파킨슨병 주요 원인인 알파시누클레인의 축적을 막고 도파민 신경세포를 보호하는 이중 효과를 가지고 있다”고 설명했다.
파킨슨병을 타겟으로 한 이번 임상 2상은 두 단계로 나뉘어, 8월 초부터...
대비 우수한 CNS 약물 노출을 보였다는 데이터 ▲설치류와 영장류에서 CNS 노출과 약리학적(pharmacodynamic) 효능 사이의 연관성을 확인한 데이터 ▲파킨슨병과 다계통 위축증(multiple system atrophy, MSA) 모델에서 BBB 투과 알파시누클레(α-synuclein)인 이중항체 ABL301이 알파시누클레인 단일클론항체 대비 우수한 효능을 보였다는 데이터 등이다.
해당 이중항체는 알파 시누클레인(α-synuclein)과 IGF1R(Insulin-like Growth Factor 1 Receptor)에 결합해 파킨슨병 치료물질을 뇌 안으로 전달함으로써 치료 효능을 높인다.
알파 시누클레인 단백질 응집체는 세포의 독성을 유발해 파킨슨병, 루이소체 치매, 다계통위축증 및 기타 신경퇴행성 질환의 원인으로 알려졌다. 특허에 따른 이중항체는 알파...
다계통위축증(MSA)은 파킨슨병처럼 알파시누클레인(alpha-synuclein)의 축적에 의해 발생한다. MSA는 알파시누클레인이 뇌의 신경아교세포에, 파킨슨병은 뇌의 신경세포에 발생한다는 차이가 있다. MSA도 파킨슨병과 유사한 운동기능 이상을 나타내는 질환이다. 병의 진행이 빠르고 사망률이 높지만 치료제는 없다. MSA는 희귀 퇴행성 뇌질환에 속한다....
ABL301은 파킨슨병 환자의 뇌에서 축적되는 병리 단백질 알파시누클레인(alpha-synuclein)을 타깃하는 항체의 Fc 부분에 혈뇌장벽 투과율을 높이기 위한 BBB 셔틀분자 IGF-1R scFv를 붙인 형태다. 에이비엘바이오는 이를 ‘Grabody B’ 플랫폼으로 부른다.
먼저 에이비엘바이오는 IGF-1R의 BBB 셔틀 가능성을 보기 위해 파킨슨병 환자의 사후뇌조직에서...
안지오랩이 보유한 항체 선도물질의 특징은 현재 파킨슨병 환자를 대상으로 한 임상에서 잇달아 실패하고 있는 알파시누클레인 표적이 아닌 완전히 새로운 단백질을 표적으로 한 항체치료제다. 앞서 파킨슨병 동물모델에서 치료 효능을 확인했고, 현재는 새로운 표적과 이를 이용한 항체치료제의 기대감을 키우고 있다.
한편 안지오랩은 상장주관사를 NH투자증권에서...
또 파킨슨병의 주요인자로 알려진 뇌 내 '알파시누클레인' 응집을 효과적으로 저해하는 물질로 확인돼 SCI 국제학술지에도 실렸다. 동물실험에서는 두뇌의 뇌혈관 막을 쉽게 통과하는 사실도 입증했다.
이연제약, '슈퍼항생제' 코로나19 치료제 비임상 시험 착수
이연제약은 테이코플라닌 및 황산아르베카신의 코로나19 치료 효과 가능성을 타진하기 위한...
일양약품 슈펙트의 파킨슨 치료효과는 미국 신경과학회에서 발표된 바 있고, 또 파킨슨 병의 주요인자로 알려진 뇌 내의 ‘알파시누클레인’의 응집을 효과적으로 저해하는 물질로 확인돼 SCI 국제학술지 ‘Human Molecular Genetics’에도 등재된 바 있다.
대부분의 약물들은 우리 몸의 뇌혈관 막을 통과하지 못해 생체 내(in vivo)에서는 약효를 보이다가 인체에는...
파킨슨병의 원인인 뇌의 도파민 분비 신경세포가 줄어드는 이유로 지목되는 가장 유력한 요인은 뇌의 알파시누클레인이라는 단백질이 변형되고 축적되는 것이다. 이런 질환의 원인인 특정 단백질을 타깃으로 제거하는 기술로 가장 앞선 것으로 평가받는 DDU는 이미 글로벌 제약사 GSK 및 다케다와 협업하고 있다.
업계 관계자는 “생체 내 포로테아좀 유비퀴틴...