논문 교신저자인 정 교수는 “이번 증례보고는 고통이 심하고 치료가 어려운 난치질환인 CRPS가 한방치료로 부작용 없이 거의 완치된 희귀한 사례”라며 “한방치료가 난치병으로 고통받는 환자의 증상 개선과 삶의 질 향상에 도움이 될 수 있음을 확인했다”라고 말했다. 이어 “앞으로 표준화된 한의치료법 개발을 위한 연구가 더 필요하다”라고...
이번 기부금은 희귀 난치성 질환을 앓고 있는 어린이들에게 치료비와 교육, 심리 상담, 의료용품 물품 지원, 홀로 계신 어르신의 건강을 위해 우유 지원 및 가정 방문 배달을 통해 찾아뵙고 고독사를 예방하는 활동 지원, 중증 장애인을 위한 시설 내 노후된 엘리베이터 교체 비용 지원, 영아원 내 편의시설 환경 조성 비용 지원 및 재활 치료비 비용 지원 등 도움이...
의무 소방 군 전역 후 조혈모세포 기증 등록3세 백혈병 아동과 불일치…수여자 변동돼혈액 중 약 1%…혈액암 등 난치성 질환 완치2세 준비 중 찾아온 소식…적극적 공가 지원
“16년 만에 받은 연락이었지만, 그 사이 제 결심에 변화는 없었습니다. 죽기 전에 살아가면서 다른 사람에게 또 생명을 나눠줄 수 있는 일이 또 있을까요.”
대한민국 자본시장의 모든 돈이...
임상연구를 통해 안전성과 유효성이 확인될 경우 보건복지부 승인 후 중증 희귀 또는 난치 질환에 한하여 첨단재생의료 치료가 허용된다.
중증 아토피 피부염은 첨생법상 난치 질환에 해당해 강스템바이오텍은 아토피 치료제 퓨어스템-에이디주를 재생의료에 활용하고자 한다. 이에 회사는 GMP센터의 제조 및 품질 관리 시스템을 강화했으며, 세포처리시설이 허가됨에...
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.
PHI-101은 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 도출한 물질로, 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다.
파로스아이바이오는 “PHI-101은 7월 임상 1상 환자 모집을...
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 해당 제도 중에서도 개발단계 희귀의약품 지정은 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환인 경우, 약리기전과 임상시험 데이터 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이...
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(lysosomal storage disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 알파-갈락토시다아제A가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성과 염증반응이 일어나고 이로 인해...
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내에서 처리되지 못한 당지질이 지속해서 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로...
코 염증 부위에 직접 뿌리는 알러지성 호흡기질환 치료제가 개발돼 기존의 주사제의 한계를 극복할 것으로 기대된다.
김주영 연세대학교 의과대학 약리학교실 교수, 조형주 세브란스병원 이비인후과 교수, 박준상 홍익대학교 컴퓨터공학과 교수 공동 연구팀은 난치성 비부비동염의 기존 치료 방법인 주사제의 부작용은 줄이고 환자 편의와 치료 효과는 높일 수...
국내 연간 10대 사망 원인 중 9개 질환(암, 당뇨병 등) 치료제에 해당하는 혁신 의약품 약 302종 이상을 국내 환자들에게 공급하고 있으며, 희귀난치질환 치료제도 약 92여 개를 제공하고 있다. 이번 보고서에는 이러한 신약들이 환자의 건강 수명 연장과 삶의 질 향상을 통해 기여하는 사회 경제적 가치 연구 결과도 함께 포함돼 있다.
이와 함께 국내 환자들의...
이엔셀은 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 등 전 세계에 치료제가 없는 난치성 희귀질환 신약을 개발하고 있는 회사다. 이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 2018년 스핀오프(Spin-Off, 분할)를 통해 설립했다.
이엔셀의 핵심 파이프라인은 줄기세포 치료제‘EN001’이다. EN001은 현재 뒤센근위축증을 적응증으로 하는 임상 1b/2상을 진행하고 있다....
최근에는 보건복지부 주관 첨단재생의료실시기관으로 지정받아 난치성질환 치료를 위한 첨단재생바이오의약품 개발 연구를 추진중이다.
지씨셀은 세포치료제에 특화된 CDMO사업을 통해 △세포유전자치료제 공정 및 분석법 개발 △첨단바이오의약품전용 배지 및 원료 제조 △GMP기준 품질 분석 서비스 △임상시험용/상용화 단계 생산 △첨단바이오의약품...
최근에는 보건복지부 주관 첨단재생의료실시기관으로 지정 받아 난치성질환 치료를 위한 첨단재생바이오의약품 개발 연구를 추진 중이다.
지씨셀은 세포치료제에 특화된 CDMO사업을 통해 △세포유전자치료제 공정 및 분석법 개발 △첨단바이오의약품전용 배지 및 원료 제조 △GMP기준 품질 분석 서비스 △임상시험용/상용화 단계 생산 △첨단바이오의약품 장기...
결절성 경화증은 6000~9000명당 한 명꼴로 발생하는 선천성 희귀질환이다. 뇌전증, 지적 장애, 행동 장애, 피부 증상 등이 나타난다. 행동 장애로는 지나치게 활동적이거나 수면 장애, 자폐 증세가 있으며 피부 증상에는 흰색 피부 반점, 혈관섬유종 등이 있다. 다른 장기에 종양을 발생시키는 원인이기도 하다.
한 질환에서 여러 증상과 다양한 유전자...
지원 대상은 국민 기초생활보장법에 따른 생계·의료·주거·교육급여 수급세대이면서 본인 또는 세대원이 노인(65세 이상), 영유아(7세 이하), 장애인, 임산부, 중증·희귀·중증 난치질환자, 한부모가족, 소년·소녀 가정(위탁 보호 아동 포함) 중 한 가지 기준에 해당하면 지원받을 수 있다.
에너지 바우처는 하절기와 동절기를 구분해 사용할 수 있다. 하절기는 7월...
강성웅 교수는 “호흡재활이 누군가의 희망이 되고, 또 다른 희망을 키우는 상황이 감격스럽다”라며 “힘든 순간에도 포기하지 않고 역경을 이겨낸 신형진 씨의 이야기가 신경근육계 희귀난치질환을 향한 사회적 인식을 바꾸는 계기가 되길 바란다”고 말했다.
한편 강남세브란스병원은 2008년부터 호흡재활센터를 운영하고 있으며, 의료인 대상 워크숍과 환자 및...
이외에도 가스공사는 경북대 어린이병원과 협약을 체결해 2015년부터 2021년까지 대구 지역 희귀난치성 질환 및 중증 장애 환아 291명을 대상으로 의료비를 전달했으며, 2014년 대구 동구 안심종합복지관을 시작으로 다양한 장난감을 무상으로 대여할 수 있는 장난감 도서관 8개소를 개소해 지역 아동들의 정서발달을 지원한 바 있다.
가스공사 관계자는 "지난...