네이처셀, 美 FDA에 중증 퇴행성관절염 치료제 ‘조인트스템’ RMAT 신청

▲네이처셀 CI (사진제공=네이처셀)

네이처셀은 미국 식품의약국(FDA)에 중증 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 ‘조인트스템’의 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정 신청을 완료했다고 4일 밝혔다.

RMAT이란 2016년 미국에서 21세기 치유법를 개정하면서 의학적 미충족 수요를 충족할 수 있는 혁신적인 재생의약치료제 개발 및 승인 가속화를 위해 FDA가 새롭게 도입해 운용하는 제도다. 혁신적인 첨단재생의약 치료제의 신속한 허가를 목적으로 하는 일종의 패스트트랙 제도다. 이에 따라 RMAT 지정을 받으면 FDA로부터 신속허가 개발 프로그램의 혜택을 받을 수 있다.

RMAT의 지정 요건은 재생의학치료제의 정의를 충족한 약물이 심각한 질병 또는 질환의 상태를 치료, 변경, 회복 또는 완치하는 것을 목적으로 하고, 예비임상증거를 통해 해당 약물이 해당 질병 또는 환자의 상태에 대한 의학적 미충족 수요를 해결할 가능성이 있는 경우 지정될 수 있다. RMAT 지정 신청을 하게 되면 FDA는 60일의 검토 기간을 거쳐 신청자에게 지정 여부를 통보하게 된다.

조인트스템은 Kellgren-Lawrence Grade 3의 중증 무릎 퇴행성관절염 환자들을 대상으로 국내에서 세 차례의 임상시험을 성공적으로 완료했다.

회사 측에 따르면 임상시험 결과 기존 표준 치료에도 호전되지 않는 중증 무릎 퇴행성관절염 환자들에 안전하며, 무릎 통증 감소와 기능 개선을 포함한 증상 개선을 확인한 바 있다. 또한 국내 임상 3상 이후 3년까지 진행된 장기추적관찰을 통해 손상된 연골의 재생 가능성까지 확인했다. 이러한 결과들을 토대로 이번에 RMAT 지정 신청을 진행했다.

네이처셀 관계자는 “현재 미국에서 진행 중인 조인트스템의 신속한 상용화를 위해 미국 CRO 및 현지 FDA 전문가와 여러 방안을 협의한 후 RMAT 지정 신청을 결정하게 됐다”며 “한국의 토종 줄기세포 기술이 미국에서 인정받는 계기가 될 것”이라고 밝혔다.