[BioS] 휴온스-화연, PROTAC 기반 간질환 치료제 공동연구

공동연구 협약 체결..한국화학연구원 구축한 '단백질 분해 플랫폼 기술’ 활용

▲휴온스 엄기안 대표(왼쪽)와 한국화학연구원 김성수 원장(오른쪽)은 지난 14일 ‘단백질 분해 플랫폼 기술 활용 간질환 치료제 공동 연구 협약’을 체결했다. 휴온스 제공.

휴온스가 한국화학연구원과 PROTAC 기반의 간질환 치료제 신약 개발 공동 연구에 나선다.

휴온스는 지난 14일 한국화학연구원과 ‘단백질 분해 플랫폼 기술(PROTAC, Proteolysis-Targeting Chimaera)'을 활용한 간질환 치료제 공동 연구 협약’을 체결했다고 18일 밝혔다.

이번 공동 연구를 통해 휴온스는 ‘단백질 분해 플랫폼 기술’을 구축한 한국화학연구원과 함께 간질환의 원인이 되는 표적 단백질을 제거할 수 있는 단백질 분해 유도제를 발굴하고, 이를 활용한 혁신적인 간질환 치료제를 개발할 계획이다.

이번 공동연구는 한국화학연구원이 ‘단백질 분해 플랫폼 기술’을 구축한 이후 처음으로 기업과 진행하는 공동연구 프로그램이라는 점에서 의미가 있다.

‘단백질 분해 플랫폼 기술’은 세포 내에 존재하는 유비퀴틴-프로테아좀(ubiquitin–proteasome) 단백질 분해 기전을 이용해 질병을 야기하는 특정 단백질을 제거 하는 신개념의 플랫폼 기술이다. 특히 기존의 저분자 화합물로는 조절할 수 없었던(undruggable) 85% 이상의 질병 유발 단백질을 타깃할 수 있으며, 기존 약물의 내성 문제 극복도 가능하다는 측면에서 전세계적으로 큰 주목을 받고 있다.

또한 체내에 존재하는 효소를 이용해 반복적, 지속적으로 표적 단백질을 분해할 수 있기 때문에 적은 양의 투여로도 높은 효과를 낼 수 있어 부작용도 낮을 것으로 기대되고 있다.

최근 미국을 중심으로 ‘단백질 분해 플랫폼 기술’을 확보한 벤처 회사들이 속속 설립되고 있으며 글로벌 제약사들 또한 이들 벤처 회사들과 공동 연구를 추진하거나 자체 연구를 통해 단백질 분해 유도제를 발굴하기 위한 대규모 투자를 단행하고 있다. 국내에서는 한국화학연구원이 최초로 관련 연구에 대한 핵심 특허를 확보했으며, 현재 다양한 단백질에 적용하는 연구를 진행하고 있다.

엄기안 휴온스 대표는 “단백질 분해 플랫폼 기술은 기존의 신약 개발 방법으로는 접근할 수 없었던 난치성 질환 관련 단백질에 대한 표적 치료를 가능하게 하는 혁신적인 기술"이라면서 "휴온스는 한국화학연구원과의 연구 및 기술교류 활성화를 통해 단백질 분해 플랫폼 기술에 대한 연구 역량을 높이고 간질환 치료제뿐만 아니라 인류 건강 증진에 기여하는 난치성 질환에 대한 신약 개발의 새로운 패러다임을 만들어가겠다"며 포부를 밝혔다.