KM-819는 세포 사멸을 억제하는 새로운 기전을 통해 파킨슨병에 접근하는 신약후보물질이다.
식품의약품안전처는 지난 21일 카이노스메드가 신청한 임상 시험 1상 계획을 승인했다고 24일 밝혔다.
이번 임상은 만 19세 이상 건강한 성인 88명을 대상으로 약 1년간 카이노스메드의 신약 후보물질인 'KM-819'의 안전성과 내약성 및 약동학·약력학 등을 살펴보는 시험이다.
KM-819는 새로운 기전을 통해 파킨슨병에 다가간다. 세포사멸 작용에 관여하는 FAF1의 과도한 기능을 억제함으로써 신경세포가 파괴되지 않도록 보호하는 원리다. 신경세포 사멸이 억제되면 세포의 생존기간을 늘려 파킨슨병의 원인인 도파민 분비량의 감소를 막을 수 있게 된다.
KM-819는 카이노스메드가 김은희 충남대학교 교수팀과 한국화학연구원으로 기술이전 받을 당시 이미 1상 승인을 받은 상태였다. 하지만 회사측은 성공적인 임상 진행 뿐 아니라 글로벌 진출(미국)을 위한 임상 프로토콜 재설계와 글로벌 수준의 CRO 선정을 위해 이를 포기하고 재신청했다.
카이노스메드는 KM-819의 임상 성공을 위해 임상 프로토콜을 고도화하고 대학·기업과의 협력체계를 구축하는 등 만반의 준비를 했다.
분당서울대병원과 협력해 PET를 활용한 KM-819의 파킨슨 동물모델에서의 효능을 재검증하고 충남대 신약전문대학원과는 파킨슨병의 원인인 'alpha-synuclein'과 'FAF1'과의 관계를 규명하기로 했다. 신테카바이오와는 인실리코 기반의 파킨슨병 환자 유전체맵을 통해 예측 환자군·바이오마커를 개발해 신약 성공 가능성을 높일 계획이다.
유성은 부사장은 바이오스펙테이터와의 통화에서 "약 1년간의 임상을 통해 KM-819의 안전성과 약동학 등을 살펴볼 계획"이라면서 "'First in Class'인 만큼 2상부터는 미국에서 진행해 KM-819의 경쟁력을 전세계에 알릴 계획"이라고 말했다. 카이노스메드는 1상 이후 글로벌 기술이전도 타진할 계획이다.