이수앱지스는 5일(현지시간) 미국 올란도에서 고셔병 치료제 남미시장 론칭 행사를 개최했다고 7일 밝혔다.
이번 론칭 행사에는 아르헨티나 등 남미 국가에서 참가한 바이오 석학과 연구원들이 대거 참석했다. 이수앱지스 박준영 상무의 인사말을 시작으로 서울아산병원 유한욱 교수가 고셔병 치료제 애브서틴의 임상2상과 임상3상 결과를 발표했다.
해당 발표에는 애브서틴의 임상시험 기간 동안 고셔병 질병의 경중도를 판단하는 산성인산효소, 혈소판 수, 헤모글로빈 수치 등의 다양한 유효성평가지수들이 모두 개선 또는 안정화되는 결과를 보임으로써 애브서틴이 희귀질환치료제로 인정받은 근거들이 상세히 다뤄졌다. 이후 아르헨티나 마터 박사의 고셔병 치료제 남미시장 현황 브리핑이 진행됐다.
고셔병은 체내 대사에 관여하는 효소의 선천적 결핍으로 인해 빈혈, 간 비대증, 성장지연과 신경계 증상 등을 수반하다가 결국 사망에 이르게 되는 희귀질환이다.
올해 내수시장 약 40%를 점유한 이수앱지스의 고셔병 치료제는 이란과 에콰도르, 볼리비아에 이어 올해 멕시코 수출에 성공했다. 이수앱지스는 현재 파라과이 품목허가를 대기 중에 있으며, 이어 내년에는 콜롬비아와 아르헨티나 등 남미시장 진출을 본격화 한다.
고셔병 치료제 시장은 연간 약 1조원 규모이며, 이수앱지스는 세계 시장 점유율 30%를 목표로 하고 있다.