메드팩토는 골육종에서 TGF-β(베타) 억제제 ‘백토서팁’의 치료 효과를 입증한 논문이 국제학술지 '캔서 커뮤니케이션즈(Cancer Communications, IF 20.1)’에 실렸다고 8일 밝혔다.
캔서 커뮤니케이션즈는 인용지수(Impact factor)가 20이 넘는 암 연구분야의 대표적인 국제학술지다. 이번에 실린 논문은 ‘경구용 TGF-β 억제제 백토서팁, 종양 증식을 억제하고 항종양 면역 강화해 골육종 퇴행 촉진’이란 주제로 미국 클리블랜드 케이스 웨스턴 리저브 대학(Case Western Reserve University) 연구진과 메드팩토가 연구를 진행했다.
연구팀은 골육종 미세환경에서 TGF-β가 골육종 환자의 전체 생존에 영향을 미친다는 것을 확인했다. 골육종 미세환경에서 TGF-β이 암 유발인자인 C-Myc의 발현을 증가시켜 암의 증식과 전이를 촉진하고, 면역억제 종양 미세환경을 조성한다는 것을 입증한 것이다.
또한, 골육종 종양 미세환경에서 TGF-β가 세포독성 T 세포 및 자연 살해(NK) 세포의 기능을 억제하는데, 백토서팁이 세포독성 T 세포와 NK세포를 활성화해 종양 성장을 둔화하는 것을 확인했다. 아울러 폐골육종(pulmonary osteosarcoma) 모델에서 백토서팁이 종양 성장을 효과적으로 억제하고, 폐 전이(lung metastasis)를 감소시키는 것을 입증했다.
골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로, 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 특히 환자 25~50%는 암이 폐로 전이되고, 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망으로 이어지는 것으로 알려졌다. 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되지만, 새로운 치료법에 대한 수요가 크다.
백토서팁은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 동정적 사용 승인(Compassionate Use) 승인을 받아 소아 골육종 환자에게 투여해 생존 기간 연장과 우수한 치료 효과를 확인했다. 미국과 한국에서 재발·난치성 골육종 환자를 대상으로 단독요법에 대한 임상 1/2상을 진행 중이다.
리포터오션 자료에 따르면 골육종 치료제 시장은 2021년 약 8604억 원에서 연평균 6.09% 증가해 2025년 약 1조907억 원 규모로 성장할 것으로 예상된다.