파로스아이바이오, 美 존스홉킨스 의대와 ‘PHI-101’ 병용요법 확대 연구

급성 골수성 백혈병 1차 치료제와 PHI-101 병용 요법 효능 시험 예정

▲파로스아이바이오 CI (사진제공=파로스아이바이오)

파로스아이바이오는 도널드 스몰(Donald Small) 존스홉킨스 의과대학 종양내과 교수 겸 존스홉킨스 킴멜암센터 소아종양학과장과 급성골수성백혈병(AML) 파이프라인 ‘PHI-101’의 병용요법 확대를 위한 중개연구를 진행한다고 28일 밝혔다.

회사 측에 따르면 기존 승인된 1차 치료제와의 병용요법 중개연구는 향후 PHI-101의 AML 1차 치료제 시장 진입이 가능할 수 있는 제반 작업이다.

파로스아이바이오와 존스홉킨스 의과대학(도널드 스몰 교수)은 이번 계약을 토대로 PHI-101의 병용 임상시험 설계를 위한 중개연구를 진행할 예정이다. 이번 연구는 급성골수성백혈병 1차 치료에 사용되는 아자시티딘(제품명 비다자)이나 베네토클락스(벤클렉스타)와 PHI-101을 병용할 때의 효능을 시험한다.

도널드 스몰 교수는 급성골수성백혈병 분야에서 세계적 권위자이다. PHI-101의 표적 단백질인 FLT3 관련 연구를 30년 이상 수행해 왔고, 개발 중인 다수의 FLT3 저해제에 대한 임상 연구를 이끈 바 있다. PHI-101 글로벌 임상 2상 설계 및 미국 임상 병원 네트워크 지원 등 미국에서 진행될 임상 관련 자문도 진행 중이다.

현재 진행 중인 PHI-101 임상시험 대상은 기존의 다른 약물이 듣지 않거나 치료 이후 질환이 재발한 AML 환자군이며, 다국적 임상 1b상 단계에 있다. 이달 2일엔 식품의약품안전처로부터 ‘치료목적 사용승인’을 받았다. 치료목적 사용승인을 받으면 신청인의 위급한 환자에 한해 개발 중인 의약품을 사용할 수 있다. PHI-101은 치료목적 사용승인 신청인인 서울성모병원의 재발 및 불응성 급성골수성백혈병 환자 치료에도 쓰이고 있다.

파로스아이바이오는 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 활용해 PHI-101의 적응증을 확장해왔다. 회사에 따르면, 케미버스는 약 62억 건의 단백질 3차원 구조·화합물 빅데이터와 트랜스포머 생성모델 등 최신 AI 알고리즘을 활용한다. 신규 타깃 예측, 후보물질 도출 및 적응증 확장 등 파로스아이바이오의 자체 신약 개발 과정에서 사용되고 있다.

PHI-101은 케미버스를 활용해 급성골수성백혈병 외에도 재발성 난소암, 삼중 음성 유방암, 방사선 민감제로 타깃 질환을 확대해 연구·개발 중이다. AML 재발 및 불응 치료에서 1차 치료제로 적응증이 확대되면 목표 시장이 커지고, 신약으로의 성공 확률도 높아질 수 있어 약물의 부가가치가 더욱 높게 평가될 수 있다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “PHI-101은 2024년 상반기를 목표로 미국, 호주 및 국내를 포함한 글로벌 임상 2상을 준비하고 있으며, 케미버스를 활용해 다양한 적응증 확대 개발을 진행 중”이라며 “존스홉킨스 의과대학과의 병용요법 중개연구 또한 당사의 ‘원 소스 멀티 유스(One Source Multi-Use)’ 전략의 일환”이라고 설명했다.

이어 윤 대표는 “향후 미국법인(100% 자회사)의 투자 확대 및 조직 강화를 통해 존스홉킨스 등 미국 현지 우수 기초 연구개발 기관이나 글로벌 바이오텍들과의 공동연구 개발을 확대하고, 글로벌 임상 2상 추진을 통해 PHI-101의 조기 사업화를 가속화할 계획”이라며 “전 세계 희귀난치성 환자의 미충족 수요를 채우는 혁신 신약을 조속히 출시하고, 관련 파이프라인을 꾸준히 창출해 나갈 것”이라고 말했다.