한미약품(Hanmi Pharmaceutical)은 최근 유럽의약품청(EMA)으로부터 GLP-1/GCG/GIP 삼중작용제 ‘랩스트리플아고니스트(LAPSTriple Agonist, HM15211)’를 특발성폐섬유증(IPF) 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정받았다고 9일 밝혔다.
LAPSTriple Agonist는 미국 식품의약국(FDA)과 EMA로부터 원발담즙성담관염(PBC), 원발경화성담관염(PSC), IPF 적응증으로 총 6건의 희귀의약품 지정(orphan drug designation, ODD)을 받았다.
IPF는 원인을 알 수 없는 폐염증, 섬유세포 과증식으로 나타난 조직 섬유화로 인해 폐기능이 급격히 떨어지면서 사망에 이르게 되는 희귀질환이다. 매년 10만명 당 100명 이하 꼴로 발생하지만 허가된 치료제들은 효능이 부족해 치료가 매우 어려운 실정이다.
한미약품에 따르면 LAPSTriple Agonist는 GLP-1 수용체(GLP-1R), 글루카곤 수용체(GCG), GIP 수용체(GIPR)를 활성화할 수 있는 삼중작용제로 ▲글루카곤의 섬유화 억제 ▲GLP-1을 통한 인슐린분비 및 식욕억제 ▲GIP를 통한 인슐린분비 및 항염증 작용 등 기전으로 작동한다. 한미약품은 전임상 폐섬유증 모델에서 항염증, 항섬유화 효능을 확인했다.
권세창 한미약품 사장은 “삼중작용 바이오신약 LAPSTriple Agonist가 주요 적응증인 비알코올성 지방간염(NASH)은 물론, 섬유화를 일으키는 다양한 희귀질환의 적응증에서도 유의미한 잠재력을 계속 확보해나가고 있다”며 “희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 LAPSTriple Agonist 개발과 상용화에 최선을 다하겠다”고 말했다.
희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 최초 시판허가 승인 시 10년간 독점권 등 혜택이 부여된다.
한편 한미약품은 지금까지 6개 신약 후보물질에 대해 10가지 적응증에서 총 20건의 ODD를 보유하게 됐다(미국 FDA 9건, EMA 8건, 한국 식약처 3건).